7月14日,诺诚健华宣布,公司自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax(ICP-248)联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤,包括急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS),已获得美国FDA批准开展临床研究。
AML是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病,发病风险随年龄增高不断上升,多发于中老年人。MDS是一种髓系肿瘤,表现为造血干细胞的克隆性增殖、复发的基因异常、髓系细胞发育异常、无效造血、外周血细胞减少以及高风险转化为AML。
Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂,BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白,其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性地抑制BCL2,恢复肿瘤细胞程序性死亡机制,从而发挥抗肿瘤疗效。
诺诚健华正在全球范围内推进mesutoclax的多中心、多适应症的临床试验,包括联合奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的注册性3期临床试验,治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的注册性临床试验,以及联合阿扎胞苷治疗AML和MDS等髓系恶性肿瘤的临床试验。
诺诚健华联合创始人董事长兼CEO崔霁松博士表示,作为公司在血液瘤领域的重要资产,相信mesutoclax将成为治疗AML和MDS等髓系恶性肿瘤的新选择。公司将在中国及全球加速临床开发,期待早日造福全球患者。