来源：药明康德    2016-10-08

昨日，罗氏旗下的基因泰克公司宣布该公司研发的创新药Alecensa(alectinib)获得FDA突破性疗法认定，将用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。Alecensa曾于2013年获得突破性疗法认定，用于治疗接受克唑替尼疗法后症状继续恶化的ALK阳性NSCLC患者。此次认定让Alecensa有望成为治疗ALK阳性NSCLC的一线疗法中的首选药物。

肺癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一，NSCLC 约占肺癌总数的80％，而且超过60％的患者在发现时已经处于癌症的中晚期，因而5年存活率很低。开发治疗NSCLC的创新药刻不容缓。

基因泰克公司研发的Alecensa是一种ALK抑制剂，能够通过抑制ALK的磷酸化来抑制ALK激活的信号通路。已有研究表明Alecensa能够抑制多种含有基因突变的ALK，其中有些突变导致肿瘤细胞对已有的标准疗法克唑替尼产生抗性。此外，Alecensa能够穿过血脑屏障进入大脑组织，并且在大脑组织中存留时间长，对转移到大脑组织中的癌细胞也有显著的杀伤作用。

正在进行的J-ALEX临床3期试验将Alecensa与目前治疗NSCLC的标准疗法进行了比较。这些患者处于ALK阳性NSCLC的中晚期，并且没有接受过ALK抑制剂的治疗。研究结果发现，与标准疗法相比，Alecensa将患者症状恶化和死亡的风险降低了66％。 与此同时，Alecensa对患者的毒副作用也明显要少。正是因为Alecensa在J-ALEX试验中的出色表现，FDA才第二次授予它突破性疗法认定，加速它的药物开发和审批速度，从而尽快将这款疗法送到患者手中。

“J-ALEX的试验结果表明Alecensa与标准疗法克唑替尼相比有更好的疗效，”罗氏的首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“FDA第二次授予突破性疗法的决定说明FDA认可了Alecensa在疗效和安全性上显著的改善，并认为它能治疗那些未接受过ALK抑制剂治疗的中晚期ALK阳性NSCLC患者。”

参考资料：

[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Genentech’s Alecensa® (Alectinib) for First-Line Treatment of People with ALK-Positive NSCLC

[2] Alecensa 官网