今日(8月7日)，正大天晴宣布其1类新药罗伐昔替尼片(rovadicitinib，TQ05105)被中国国家药监局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的治疗。罗伐昔替尼为一款JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化(MF)在中国处于上市审评阶段;慢性移植物抗宿主病的治疗在中国处于3期临床研究阶段，在美国已获准开展2期临床。

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗恶性血液系统疾病的一种有效方式，而慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是allo-HSCT的主要并发症之一，发生率可达 30%-70%。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信号通路在cGVHD的发生发展中发挥着重要的作用。

罗伐昔替尼片是一款潜在“first-in-class”新药，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。该产品具有JAK(抗炎)和ROCK(抗纤维化)的双重抑制特性，在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病(aGVHD)、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。

罗伐昔替尼的1b/2a期临床结果已发表于国际血液学领域期刊Blood：该研究共纳入44例中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者，未出现剂量限制性毒性，且未发生与罗伐昔替尼相关导致停药的不良事件。最佳总体缓解率(BOR)为86.4%， 12个月无失败生存率(FFS)为85.2%，88.6%的受试者降低了对糖皮质激素剂量的需求，59.1%的受试者cGVHD相关症状得到改善。目前，罗伐昔替尼用于治疗中重度cGVHD的3期临床试验正在招募受试者。

此外，在中高危骨髓纤维化(MF)领域，罗伐昔替尼片上市申请于2024年7月获CDE受理，目前处于上市审评阶段。2024年美国血液学会(ASH)大会首次公布其在芦可替尼经治骨髓纤维化人群的研究数据。数据显示，2022年8月至2023年9月，研究共纳入9例受试者。主要终点第24周时脾体积减少≥35%(SVR35)率为25%，治疗期间最佳SVR35率为75%。

在急性移植物抗宿主病(aGVHD)领域，根据 2025年欧洲血液学(EHA)大会公开的1b期临床试验数据：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%;38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，1年生存率高达92.3%。