今日(8月18日),睿健毅联医药科技(成都)有限公司宣布,其自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的快速通道资格(Fast Track Designation,FTD)资格认定,并获准拓展适用范围。NouvNeu001是一款通用型iPSC衍生帕金森细胞治疗产品。
iRegene Therapeutics(睿健医药)的iPSC衍生项目NouvNeu001在2024年3月获得FDA特殊豁免(Special Exemption)之外,进一步获得FDA的FTD加速通道支持。睿健医药新闻稿表示,NouvNeu001在临床1期中,展示出具有显著统计学意义的给药15个月的安全性数据,更为重要的是在1期临床数据中不仅展示出显著优于同类细胞治疗产品,并且也显著优于现有临床治疗方法的统计学数据,MDS-UPDRS III部分评分体现出更快改善时间窗和更显著改善幅度的特征。
在全球范围,iRegene
Therapeutics(睿健医药)的iPSC衍生通用型细胞治疗项目NouvNeu001(化学诱导的多巴胺能神经前体细胞)已经获得了多个FDA的认定,首先在2024年3月获得FDA特殊豁免,FDA
并于2024 年6月批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心1期临床试验。iRegene于2025年8月15日进一步获得FDA授予Fast Track
Designation(FTD)。
iRegene Therapeutics 的NouvNeu001项目进展里程碑时间表:
2023年8月,NouvNeu001获得中国NMPA批准,在中国开展针对中重度帕金森病的1/2期联合临床实验;
2024年3月,美国FDA授予NouvNeu001特殊豁免资格,认可睿健医药突破性创新平台及完善的质量体系,并豁免NouvNeu001美国药典相关要求;
2024年6月,美国FDA批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心1临床试验;
2024年11月,NouvNeu001完成中国1期临床试验入组;
2025年4月,NouvNeu001正式启动中国2期临床试验;
2025年4-6月,NouvNeu001在多国启动国际多中心1期临床试验;
2025年7月,NouvNeu001临床2期首批患者完成给药;
2025年8月15日,进一步获得FDA授予Fast Track Designation(FTD)。
在获得FTD资格之后,FDA将与睿健医药进行更频繁互动,FDA将在包括临床试验设计、数据需求等方面对睿健医药进行针对性一对一指导。此外,睿健也获得了不受时间限制与FDA滚动交流的资格。更为重要的是,此次FTD的授予也让睿健NouvNeu001并获准拓展适用范围,应用于其它同情用药。更值得关注的是,FTD 可与突破性疗法认定、优先审评、加速批准并行,加速睿健医药NouvNeu001上市节奏,并将这一具有重大临床意义的药物尽快推向市场。
睿健医药CMO蔡萌博士表示:这一里程碑事件表明了Nouvneu001的临床价值已经获得了全球监管部门的认可,而且由于其针对帕金森病的治疗展现出了突破性的效果,FDA除了对Nouvneu001的监管和上市给予定制化支持,FDA还同意Nouvneu001可以扩大使用范围,应用于其它同情用药(compassionate use)的情形,极大地扩展了Nouvneu001的临床应用价值和商业场景。