8月18日，Skyhawk Therapeutics宣布与德国默克达成战略研发合作。此次合作将专注于发现新型靶向RNA的小分子，用于治疗某些具有高度未满足医疗需求的神经系统疾病。

根据协议条款，Skyhawk将利用其专有的SkySTAR®平台，针对德国默克指定的特定RNA靶点，发现小分子候选药物。此次合作旨在拓展RNA剪接调控在疾病治疗中的潜力，尤其面向传统方法难以奏效的疾病领域，充分发挥 Skyhawk 在RNA剪接调控方面的行业领先优势，以及德国默克在药物开发与商业化方面的专长。

Skyhawk将主导候选药物的发现及临床前研究;在默克公司行使期权后，德国默克将负责后续开发及商业化。整个合作交易总价值超过20亿美元，Skyhawk将有资格获得里程碑付款以及基于销售额的分级特许权使用费。

德国默克高级副总裁兼神经科学与免疫学研究部全球负责人Amy Kao表示：“我们与Skyhawk的合作契合我们聚焦前沿科学与下一代技术的战略，这些技术有可能为神经系统疾病患者提供有影响力的药物。我们相信RNA剪接调节代表了药物发现的一个令人兴奋的前沿，Skyhawk的专业知识使他们成为这一领域的理想合作伙伴。这也符合我们的使命，即更快地为更多的患者带来更多的药物。”

神经科学是Skyhawk内部管线的重点，其核心项目是一款处于II/III期的剪接调节剂SKY-0515，旨在通过减少突变型HTT的产生来治疗亨廷顿舞蹈症。除神经系统疾病外，Skyhawk 还在推进淋巴瘤和纤维化的临床前项目。

德国默克并非第一家看好 Skyhawk RNA剪接技术潜力的公司。总部位于美国的默沙东(Merck)早在2019-2020年间就与这家生物技术公司签署了两项合作协议，共同开发针对自身免疫、代谢及神经系统疾病的新疗法。此外，Skyhawk与默沙东、BMS(6000万美元首付款)、Biogen(7500万美元首付款)、武田、 Sanofi(5400 万美元预付款+超过20亿美元里程碑付款)、基因泰克以及Vertex(4000万美元首付款+22亿美元里程碑)，Ipsen(高达18亿美元的开发、监管与商业里程碑付款)均达成合作。

Skyhawk至今已经筹集了超过6.79亿美元，其中超过4.79亿美元来自制药企业合作前期付款，其余来自股权投资者，包括2018年种子轮800万美元和2021年最新一轮1.33亿美元融资。

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https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-kgaa-swoops-2b-neurological-disease-pact-skyhawk