8 月 19 日，Madrigal Pharmaceuticals 公司宣布，欧盟委员会已授予其药物 Rezdiffra(resmetirom)有条件批准，用于治疗伴有中重度肝纤维化(F2-F3 期)的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASH)成人患者。

Resmetirom是一款“first-in-class”的每日一次、口服甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂，旨在靶向MASH的关键基础病因。这是获得欧盟批准的首款MASH疗法，

MASH是一种慢性、进行性代谢疾病，主要累及肝脏。如果未得到有效治疗，该病可能危及生命。在超重或肥胖人群中，约三分之一同时患有MASH。脂肪在肝脏的长期积聚会导致肝脏炎症和严重纤维化。大约20%的MASH病例会进展为肝硬化。

Resmetirom在欧盟获批主要是根据MAESTRO-NASH关键性3期临床试验的结果，该试验结果于2024年2月发布于著名医学期刊《新英格兰医学杂志》当中。

该试验主要分析包含了966名患者，80 mg、100 mg resmetirom与安慰剂组分别有322、323与321名患者。数据显示，在第52周时，分别有25.9%与29.9%的80 mg、100 mg resmetirom组患者实现MASH症状消除且肝纤维化未恶化，而安慰剂组中这一比例为9.7%(P<0.001)。

此外，80 mg与100 mg resmetirom组患者分别有24.2%与25.9%实现了纤维化至少一个阶段的改善且NAFLD活动评分没有恶化，相较之下安慰剂组患者的数值仅为14.2%(P<0.001)。这两项主要终点被认为很可能预测患者的临床益处。

在一年随访时，接受100 mg resmetirom治疗的患者中，91%通过振动控制瞬时弹性成像(VCTE)测得的肝脏硬度均显示改善或稳定，VCTE是一种临床实践中常用于监测治疗应答的检测方法。

8月5日，Madrigal Pharmaceuticals发布2025年第二季度业绩，Rezdiffra(Resmetirom)大卖2.128亿美元，环比增长55%，上半年总计销售额为3.501亿美元。基于此，Madrigal Pharmaceuticals预计该产品的全年销售额可以达到8亿+美元。

MASH领域，已获批的药物还有大家熟知的司美格鲁肽。8月15日，诺和诺德宣布司美格鲁肽(Wegovy)的补充新药申请(sNDA)获FDA批准，用于结合减少卡路里饮食和增加体力活动治疗伴有中晚期肝纤维化(F2期或F3期)的代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)患者，成为首个获批用于治疗 MASH 的 GLP-1 疗法。

在MAFLD/MASH领域，诺和诺德、礼来、武田等跨国药企均有布局，歌礼制药、安源医药、正大天晴、东阳光、海思科、雅创医药、华东医药等本土企业也在追赶。

根据弗若斯特沙利文数据，预计到2030年，全球和中国的MASH患病人数将分别增加至4.86亿人、0.56亿人，同时全球和中国的MASH药物市场规模将分别达到322亿美元、355亿元。

原文：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/19/3136003/0/en/Madrigal-Receives-European-Commission-Approval-for-Rezdiffra-resmetirom-for-the-Treatment-of-MASH-with-Moderate-to-Advanced-Liver-Fibrosis.html