2025年8月18日，专注于开发治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的基因疗法以及其他眼科疾病小分子疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已正式接受其针对OPGx-BEST1的研究性新药(IND)申请。OPGx-BEST1 是一种用于治疗BEST1基因突变相关IRD的基因疗法。

Best病，又称卵黄样黄斑营养不良，是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起，导致黄斑变性，并可能造成进行性视力丧失，严重时甚至致盲。

获得 IND 许可后，Opus Genetics 计划于2025年下半年启动一项 1/2 期临床试验。该多中心、开放标签研究将评估单次视网膜下注射OPGx-BEST1对经基因确诊的BEST1相关IRD患者的安全性、耐受性和初步疗效。该试验还将通过功能性和解剖学终点(包括视功能和视网膜结构的变化)探索生物活性。

“FDA 批准我们的BEST1 IND，对于IRD领域以及Opus Genetics专注于恢复患者视力的使命而言，都是向前迈出的重要一步，”Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 医学博士表示。“目前 BEST1 相关 IRD 尚无获批疗法，患者及其家庭对未来视力充满不确定。OPGx-BEST1 试验将成为我们的第三项在研临床项目，彰显了我们丰富的产品管线，以及并行推进多种疗法、满足患者迫切需求的坚定承诺。”

原文：https://ir.opusgtx.com/press-releases/detail/495/opus-genetics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-gene-therapy-candidate-opgx-best1