9 月 2 日，Arrowhead 宣布与诺华达成全球许可和合作协议，共同开发用于治疗帕金森病等突触核蛋白病的 siRNA 疗法 ARO-SNCA。

根据协议，诺华将获得 ARO-SNCA 的全球独家授权(包括许可，研究、开发、制造和商业化)，并将利用创新的靶向 RNAi 分子平台，在 Arrowhead 现有项目之外确定更多合作靶点。

作为交易的一部分，Arrowhead 将获得 2 亿美元的首付款，并有资格获得高达 20 亿美元的潜在里程碑付款以及商业销售的特许权使用费。该交易预计将于 2025 年下半年完成。

官方新闻稿指出，ARO-SNCA 是一个临床前阶段的项目，利用 Arrowhead 的 TRiM™平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送，旨在靶向编码α-突触核蛋白的基因，作为帕金森病和其他突触核蛋白病患者的潜在治疗方法。

值得注意的是，ARO-SNCA 为皮下给药，其所依托的 CNS 递送平台为 Arrowhead 的二代平台。该平台通过转铁蛋白受体(TfR1)靶向配体，实现非侵入性血脑屏障穿透，支持每月或每季度给药。在安全性方面，其具有有效剂量 10 倍以上安全窗口。预计该平台将适用于更大患者群体，如阿尔茨海默病患者，以及深部脑区疾病患者如亨廷顿病患者。

Arrowhead 总裁兼首席执行官 Christopher Anzalone 博士指出，公司 TRiM™平台的临床前结果令人鼓舞，证明了皮下给药后可有效递送到中枢神经系统，包括大脑深部区域。这一成果在即将进行的临床试验中具有潜在的转化意义，标志着神经退行性疾病和中枢神经系统基因靶点治疗的重要突破。

诺华此次看中的可能正是这一应用潜力。目前，针对帕金森病和其他神经退行性疾病，亟需全新的方法将 RNA 药物输送到大脑，而 Arrowhead 的 TRiM™技术能够在关键大脑结构中实现广泛且有效的递送。

出处：

https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/novartis-commits-up-to-2-2b-toward-developing-arrowhead-sirna-therapy/