2024年9月19日，全球知名的生物医药媒体Endpoints News发布了“The Endpoints 11 list：the most exciting biotech startups of 2025”，该榜单主要授予2025年生物技术领域最具前景的年轻初创公司。

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超级智能AI能否在科学前沿搭建研究管线?开发者能否最终突破体内CAR-T治疗实体瘤的壁垒?溶瘤病毒的内在潜力能否被更有效地用来消灭癌细胞?这是今年“Endpoints 11”提出的部分问题。以下为这11家公司的详情，排名不分先后。

1、Averna Therapeutics：利用“跳跃基因”实现简洁的“全RNA”基因治疗

Averna Therapeutics由OrbiMed合伙人Roy Amariglio博士创立，源于对当前基因药物技术瓶颈的认识，如在大范围实现整段基因修复方面仍受限制等问题。为此，Averna选择驯化并优化天然“跳跃基因”——反转录转座子，系统开发非病毒的整基因插入路径，使完整治疗基因能够更安全地整合入人类DNA当中。公司已完成由Novartis Venture Fund与Delos Capital领投的8200万美元A轮融资。

2、Candid Therapeutics：打造下一代自身免疫巨头

Candid Therapeutics成立于2024年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于通过新型T细胞衔接器(TCE)平台改变自身免疫性和炎症性疾病的治疗。公司正在推进两种先导B细胞耗竭TCE抗体候选药物，目标是通过靶向不同的B细胞蛋白靶点以及评估不同深度的B细胞耗竭，广泛探索 TCE在多种自身免疫性疾病中的潜力。

Candid正在推进一条涵盖广泛的T细胞衔接器研发管线，核心资产为cizutamig——一款靶向BCMA、潜在同类首创且同类最佳的TCE药物，目前其正处于针对多种自身免疫疾病的临床评估阶段。此外，公司还在开发下一代靶向CD19和CD20的项目，包括CND261和CND319，并依托强大的发现平台，持续拓展TCE在各类自身免疫和炎症性疾病中的应用潜力。

3、Chai Discovery：获OpenAI支持，立志在计算机上设计药物

Chai Discovery创办于2024年，致力于构建前沿人工智能来预测和重新编程生物化学分子之间的相互作用，团队来自OpenAI、Meta FAIR、Stripe和Google X等前沿研究和应用人工智能公司。

2024年，Chai Discovery完成了由Thrive Capital、OpenAI和Dimension领投的3000万美元种子轮融资。不久之后，公司发布了用于分子结构预测的开源基础模型——Chai-1。今年6月，该团队公布了利用Chai-2进行AI驱动药物发现的进一步飞跃——完全从头设计抗体，命中率接近20%。相比之下，传统的基于实验室的方法通常需要筛选数百万至数十亿的抗体才能找到“hits”，先前的计算方法的水平也只有0.1%。8月，Chai Discovery宣布完成7000万美元的A轮融资。据悉，该轮融资所得将用于进一步开发Chai平台，将其应用于以前无法实现的靶点。

4、Dispatch Bio：为实体瘤细胞疗法带来“通用性”

Dispatch成立于2022年，凭借其首创的FLARE免疫治疗平台，旨在攻克实体瘤治疗的两大核心难题——肿瘤特异性靶点缺失与免疫抑制微环境，有望为实体瘤患者提供通用型治疗方案。公司创始团队阵容豪华，包括CAR-T领域的大牛Carl June教授、Memorial Sloan Kettering癌症中心免疫肿瘤学主任Andy Minn博士等。

今年7月，Dispatch Bio正式现身，宣布完成2.16亿美元种子轮及A轮融资，由ARCH Venture Partners与Parker Institute for Cancer Immunotherapy(PICI)联合领投，百时美施贵宝(BMS)、宾夕法尼亚大学、斯坦福大学等机构参投。公司计划利用该次融资推进治疗候选药物进入人体首例临床研究及更深入的研究，预计首个项目将于2026年进入临床阶段。

5、Judo Bio：拓宽RNA药物的应用范围

Judo Bio成立于2024年，位于马萨诸塞州剑桥，是一家开创性开发用于肾脏的寡核苷酸药物的生物技术公司。公司成立时便宣布获得1亿美元的初始融资，包括种子融资和A轮融资。

凭借其STRIKE(选择性靶向RNA进入肾脏)平台，该公司正在使用专有方法创建配体-RNA结合药物，旨在通过特定肾脏细胞类型进行受体介导的更新，从而导致疾病修饰靶基因的基因沉默。公司的初始管线项目是megalin-STRIKER，其使用megalin受体家族选择性地将siRNA疗法递送到肾脏的近端小管，以沉默特定溶质载体蛋白 (SLC) 的mRNA 表达，从而抑制与全身疾病相关的循环溶质的吸收。

6、Lila Sciences：让“科学超级智能”自主运营实验室

Lila Sciences成立于2023年，总部位于马萨诸塞州剑桥，致力于构建世界上第一个科学超级智能平台，以及应用于生命科学、化学和材料科学的完全自主实验室。今年3月，Lila走出隐匿模式，宣布获得2亿美元的首轮资金。9月，公司完成2.35亿美元的A轮融资，公司估值约为12亿美元。

Lila正在打造一个集合AI与自动化设备的系统——人工智能科学工厂(AISF)，该系统由生命科学和材料科学实验室的论文、实验和数据训练而成，能够自主确定以及实施实验。公司希望打通“AI自主提出假设——生成实验方案——调度自动化设备执行实验——分析结果——学习并优化下一个假设”这一整个流程。 据悉，在短短几年的开发中，该平台在医疗、材料、环境等多个领域展示了超越人类和现有AI的性能，包括基因医学产品，发现和验证数百种新型抗体、肽和结合剂、酶催化剂、碳捕剂等

7、Orbis Medicines：利用大环化合物打造“药丸版生物制剂”

Orbis Medicines由Novo Holdings的种子投资团队于2021年创立，专注于口服大环类药物研发。大环化合物是一类具有环状结构的化合物，因其卓越的多样性，可以针对广泛的蛋白质靶点。尽管一些通过自然发现获得的大环药物已经成为重磅药物，但系统性地开发大环化合物仍然面临挑战，其中的关键挑战之一在于实现口服给药并靶向细胞内靶点。

今年1月，Orbis宣布完成9000万欧元A轮融资，由NEA(New Enterprise Associates)领投，新增投资方包括礼来公司(Eli Lilly and Company)、Cormorant、丹麦出口与投资基金。创始投资方Novo Holdings和Forbion也参与了本轮的融资。该次融资将用于支持Orbis开发其名为nCycles的新一代口服大环药物。

8、Sironax：中国生物技术崛起，在神经领域大举出击

维泰瑞隆(Sironax)创立于2017年，是一家处于临床阶段的全球化生物科技公司，致力于发现并开发能够治疗衰老相关退行性疾病的突破性疗法。自创立以来，公司已构建起一个多元化项目研发管线，聚焦衰老相关疾病的关键致病机理，包括失调的细胞死亡、失控的炎症反应、以及失衡的能量稳态。

公司管线包含多个具有全球首创或全球最佳潜力的临床项目，包括特有的SARM1抑制剂、NAMPT激活剂和RIPK1抑制剂，以及若干未公开靶点的临床前项目。此外，根据与诺华签署的战略协议，维泰瑞隆授予诺华收购其跨脑递送平台的独家选择权，同时保留特定开发权。

9、Stylus Medicine：夺取病毒蛋白“权柄”，让CAR-T惠及大众

Stylus Medicine成立于2022年，旨在开发体内基因药物，为患者提供永久性治疗方法。今年5月，公司宣布以8500万美元首轮融资走出隐身模式。投资人包括RA capital、礼来、强生等。

公司的重组酶旨在识别人类基因组中的安全位点，并引入具有高特异性和完整性的治疗有效载荷。该方法的特点包括针对特定序列引入治疗有效载荷;可再现、可预测且具有特征的插入;全长保真度，无外露双绞线断裂;大型、复杂、多基因治疗有效载荷的容量。公司正在开发一种能够将任何长度的基因序列插入人类基因组的体内靶向基因编辑技术，以解锁治疗方法。

10、Third Arc：小团队汇聚大联盟人才，挑战重大疾病靶点

Third Arc Bio成立于2022年，公司使命是通过多功能抗体为实体瘤和炎症与免疫学疾病提供转型疗法，这些抗体能够产生免疫突触，精准激活或抑制T细胞。该公司由Omega Funds提供种子轮资金，此后推进了多项计划，预计于2025年初进入临床。今年年初，公司完成由Vida Ventures领投的1.65亿美元融资，支持推进多项临床项目。

11、Umoja：突破限制CAR-T应用的壁垒

Umoja成立于2019年，致力于开发体内细胞疗法，提高肿瘤和自身免疫领域CAR-T细胞疗法的覆盖范围、有效性和可及性。公司于2020年11月完成5300万美元A轮融资，2021年6月完成2.1亿美元B轮融资，今年1月完成1亿美元C轮融资。

公司的核心技术旨在通过体内重新“编程”患者自身的免疫系统来更有效地识别和摧毁癌细胞，从而为癌症患者提供新的治疗希望。目前，Umoja有多款在研产品，其中进展较快的两条管线，一个是与艾伯维合作的CD19 CAR-T项目，另一个是与驯鹿合作在中国进行IIT的CD22 CAR-T项目(可用于CD19 CAR-T治疗后复发人群)。