近一年来，医药领域涌现出一系列令大众振奋的突破性进展。癌症、罕见病、阿尔茨海默症、新型疫苗以及减重药物等重点领域均有重要研究成果公布。这些进展不仅语言上听起来高深，其背后更蕴含着改变疾病治疗格局的潜力。

阿尔茨海默症新药问世

2024年7月，阿尔茨海默症治疗领域迎来重大喜讯——FDA正式批准了Donanemab(商品名：Kisunla)，用于早期症状性阿尔茨海默症患者的治疗。阿尔茨海默症是一种不可逆的退行性脑部疾病，全球有数千万老年人受影响。长期以来，缺乏有效疗法来减缓或阻止疾病进展。Donanemab是一种单克隆抗体药物，能与大脑中的β-淀粉样蛋白斑块结合并促进其清除，从而减缓认知功能衰退。在临床试验中，该药物使患者的认知和日常功能的下降速度显著放缓，将疾病进程延缓了数个月以上。

值得一提的是，Donanemab是继Leqembi(2023年获批)之后第二个获得完全批准的阿尔茨海默症抗体疗法，在此之前只有Aduhelm曾于2021年加速批准上市。这一新药的问世，被视为阿尔茨海默症治疗领域的又一里程碑，表明针对致病蛋白的免疫疗法正在兑现希望。当然，新药也面临挑战：例如需要定期静脉输注，并可能引发ARIA(淀粉样相关影像异常)等副作用，需要在医疗监督下使用 。

新型疟疾疫苗造福非洲

疟疾每年在非洲夺去约50万名儿童的生命。长期以来，防治疟疾主要依靠蚊帐、杀虫剂和药物预防，疫苗领域直到最近才取得突破。2024年7月，非洲国家科特迪瓦率先启动了R21/Matrix-M疟疾疫苗的全国接种，这标志着全球第二款疟疾疫苗开始大规模应用。R21疫苗由英国牛津大学和印度血清研究所合作开发，并使用了Novavax公司的Matrix-M佐剂技术。它早在2023年10月即获得世界卫生组织(WHO)的推荐，被证明对儿童有高达75%的保护效力。相较第一款疟疾疫苗RTS,S，R21的生产成本更低、产能更高，有望大幅缓解疫苗供应紧张的局面。

此次科特迪瓦的疫苗首针接种被视为抗击疟疾的历史性一步。有了两款安全有效的疫苗加持，预计到2024-2025年，将有15个非洲国家把疟疾疫苗纳入免疫计划，保护数百万高危儿童的生命。

减肥药证明可降低心脏病风险

减重药物的不仅能“瘦身”，还可能拯救生命。2024年8月，顶尖医学期刊发表了SELECT临床试验的结果，为抗肥胖药物带来令人鼓舞的消息。该大型试验显示：对于有心血管疾病且肥胖但无糖尿病的高危人群，每周注射一次2.4毫克的Semaglutide(GLP-1受体激动剂)可使严重心血管事件(如心脏病发作、中风)的风险降低约20%。具体而言，在近1.76万名受试者中，使用Semaglutide组有6.5%的人发生主要心血管事件，而安慰剂组这一比例为8.0%，两组相差显著。

这是肥胖药物领域的里程碑发现。以往降脂药、降压药被证明能降低心血管风险，但首次有减重药物通过严格试验证明了心血管获益。这意味着肥胖不仅可以通过药物减重，还能直接降低心脏病和中风的发生率。鉴于肥胖是心血管疾病的重要风险因素，这一发现或将改变临床实践指南，促使医生在管理肥胖症时更加积极。正如FDA官员所言，肥胖和超重问题关系到公众健康的各大死因，此类药物的出现满足了未被满足的医疗需求。

白血病创新疗法——首个Menin抑制剂

白血病是一类严重的血液癌症，其中急性白血病进展迅猛，部分患者由于基因异常导致预后极差。在这些异常中，KMT2A基因易位(又称MLL重排)是儿童和成人急性白血病中最具挑战的一种。

2024年11月，FDA批准了Revumenib(商品名：Revuforj)用于治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病患者，包括1岁以上的儿童。Revumenib是一款口服小分子menin蛋白抑制剂，它通过阻断名为“menin”的关键调控蛋白来发挥作用。在KMT2A易位的白血病中，menin与异常的MLL融合蛋白结合，驱动白血病细胞增殖。而Revumenib可以干扰menin与MLL的相互作用，从源头上扼制癌变信号。

这是FDA首次批准menin抑制剂用于癌症治疗，填补了这一靶点药物的空白。临床试验虽为单臂研究，但结果鼓舞人心：约21%的患者使用该药后白血病达完全缓解或部分缓解，一些患者甚至摆脱了输血依赖。对于以往治疗选择有限的KMT2A易位白血病患者来说，Revumenib提供了全新的靶向疗法，有望提高此类患者的生存率。

罕见病基因疗法带来新希望

2025年8月，FDA批准了全球首个治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的基因疗法——Papzimeos(学名：zopapogene imadenovec)。RRP是一种由人乳头瘤病毒(HPV)6和11型感染引起的罕见慢性疾病，会在患者的喉部和呼吸道反复长出乳头状良性肿瘤。虽然肿瘤非癌，但会导致声音嘶哑、呼吸困难，重者甚至需每隔几周手术切除以确保气道通畅。许多患者一生需忍受数十甚至上百次手术，可谓痛苦不堪。

Papzimeos的出现改变了这一切。它采用了一种非复制型腺病毒载体免疫疗法：通过4次皮下接种，病毒载体在体内表达抗原，刺激患者自身免疫系统攻击HPV感染的细胞，从而抑制肿瘤生长。这一创新疗法相当于给患者体内安装了“免疫警报系统”，针对致病病毒发起长期攻击。临床试验结果令人振奋：在接受治疗的35名严重RRP成人患者中，有51%在治疗后一年内无需再手术，即病变完全消退;随访显示其中大部分患者的疗效可持续两年以上。这是RRP历史上第一次，有疗法能够让患者摆脱频繁手术的阴霾。

从癌症精准疗法到罕见病基因药物，从阿尔茨海默症抗体到新型疫苗和减重神药，每一项突破都凝聚着科研人员多年的努力，也为患者和家庭带来新的希望。可以预见，下一个五年，我们将见证更多“不可思议”的疗法从实验室走向临床。