近日，施维雅宣布欧盟委员会(EC)已批准Vorasidenib用于治疗特定类型的2级IDH突变胶质瘤。这是欧盟首个专门针对这类脑肿瘤的靶向疗法，结束了患者长达二十余年的等待。

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该批准适用于12岁及以上、体重至少40kg的成人和青少年患者，肿瘤类型主要为非增强性的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且携带IDH1 R132或IDH2 R172突变。符合条件的患者应仅接受过手术治疗，且不需要立即进行放疗或化疗。欧盟委员会(EC)的决定适用于27个欧盟成员国，以及挪威、列支敦士登和冰岛。

Vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可同时抑制突变的IDH1和IDH2蛋白。其独特机制直接针对IDH突变型胶质瘤的发病根源，标志着这类肿瘤治疗模式的重大转变。突变后的IDH酶不再执行正常功能，反而产生大量致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG积累会抑制细胞正常分化，导致组蛋白和DNA高度甲基化，从而驱动肿瘤发生发展。Vorasidenib通过抑制突变IDH酶的活性，降低2-HG水平，从根源上遏制肿瘤进展。

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Vorasidenib的批准基于III期INDIGO临床试验的积极结果，该研究数据发表于《新英格兰医学杂志》。

试验结果显示：

Vorasidenib显著延长了患者的无进展生存期。接受vorasidenib治疗的患者中位无进展生存期达到27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，疾病进展或死亡风险比降低61%。

Vorasidenib显著延迟了患者需要下一次干预的时间。安慰剂组中位至下次干预时间为17.8个月，而Vorasidenib组尚未达到。这意味着Vorasidenib治疗让患者推迟接受放疗或化疗的时间，避免了这些治疗可能带来的神经认知功能损伤。

Vorasidenib已在多个国家和地区获得批准。

2024年8月获美国FDA批准上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士等地获批。

2024年11月落地海南博鳌乐城先行区并实现“亚洲首用”。

2025年7月，Vorasidenib通过临床急需进口药械审批绿色通道，在北京天竺综合保税区先行先试。首批患者已在首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院接受治疗。

2025年度北京普惠健康保已将Vorasidenib纳入特药清单，参保患者可享受一站式特药报销服务。

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随着Vorasidenib在全球更多地区的批准和应用，IDH突变型胶质瘤的治疗格局正在发生根本性改变。未来，Vorasidenib与免疫疗法等其他治疗手段的联合应用，有望为患者带来更多福音。

英文：

https://servier.mediaroom.com/2025-09-22-European-Commission-Approves-Serviers-VORANIGO-R-vorasidenib-as-the-First-Targeted-Therapy-for-Grade-2-IDH-Mutant-Glioma-in-the-EU#:~:text=BOSTON%2C%20Sept.%2022%2C%202025%20%2F%20PRNewswire%20%2F%20--,not%20in%20immediate%20need%20of%20radiotherapy%20or%20chemotherapy.