2025年9月26日，全球知名生物科技公司渤健(Biogen)正式宣布终止所有基于腺相关病毒(AAV)衣壳的基因治疗项目，这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。

Biogen研究部门负责人Jane Grogan博士表示：“在打造‘新Biogen’的过程中，将采取严格的资本配置策略，将资源集中于最具潜力、最有可能为患者带来更好疗效的先锋疗法和药物。公司仍将坚定不移地致力于罕见病和遗传病领域，专注于最具前景的科学方向。”

渤健在AAV衣壳方面的部分工作是通过2021年与位于华盛顿州温哥华的初创公司Capsigen的合作开展的。渤健与Capsigen的合作已于2023年结束，作为其首次降低基因疗法优先级计划的一部分。

如今，作为持续资本配置策略的一部分，该公司决定彻底放弃AAV技术。此前专注于AAV衣壳研究的大部分团队成员已被调往公司内部的其他岗位，但仍有少量人员面临裁员，涉及研究、制药运营及技术等多个岗位。2025年1月，为优化临床前管线、聚焦外部合作机会，公司就曾对研究团队进行过一轮未公开人数的裁员，当时官方称此举是为“重振药物研发能力，支撑长期可持续增长”。

武田制药在2023年就结束了AAV的早期研究工作;2024年罗氏已正式停止其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因治疗;今年早些时候，辉瑞更是将用于治疗B型血友病的AAV基因疗法Beqvez撤市，导致辉瑞目前没有处于商业或临床阶段的基因治疗产品。5月2日，Vertex Pharmaceuticals公司决定停止使用腺相关病毒AAV作为基因治疗载体的研究。如今，Biogen 也加入了罗氏、武田和 Vertex 制药的行列，成为又一家彻底退出AAV技术的大型药企，标志着行业对这一曾被视为“明星”载体的信心正迅速降温。

AAV 衣壳技术的优势在于相对稳定的递送效果和持久的基因表达，然而接连的“退圈”背后，是AAV在商业化与临床层面遭遇的双重瓶颈：一方面，动辄百万美元级别的生产成本令支付方望而却步然而，其生产成本极高：以今年美国药价计，Zolgensma单剂230万美元，位列全美第十高价药物;另一方面，免疫原性、肝毒性及“一次性给药”带来的不可逆风险，使监管与临床医生日益谨慎。再加上近年来基因编辑、脂质纳米颗粒(LNP)、病毒样颗粒(VLP)等替代递送平台突飞猛进，资本与管线资源开始转向更成熟、风险更低的治疗方式。

AAV的“退潮”并非基因疗法的终点，而是行业回归理性、重新锚定价值的起点，当资本与热情转而注入更精准、更可负担的创新平台，患者终将受益于更安全、更可及、更可负担的下一代基因药物。