今年8月，美国及欧洲的生物医药行业共发生18起融资事件，融资规模达14.5亿美元(约103.17亿人民币)，其中值得关注的有：

RNA药物领域仍是热点：8月，多家RNA药企业获得大额融资，如融资1.53亿美元的Strand Therapeutics，融资5200万美元的Arnatar Therapeutics，延续了5月以来，RNA领域作为Biotech行业融资热点的趋势;

前沿技术路线与新靶点受到关注：8月，极具潜力的基因疗法公司Kriya 、通用实体瘤免疫疗法公司Wugen、AI药物公司Chai Discovery等前沿技术企业均获得大额融资。

1、Kriya Therapeutics：Peter Thiel支持的基因药物企业

8月15日，Kriya Therapeutics宣布完成3.2亿美元D轮融资。本轮融资由Patient Square Capital和Premji Invest共同领投，Peter Thiel、Narya Capital、The T1D Fund:A Breakthrough T1D Venture等机构跟投。

Kriya Therapeutics成立于2019年，是一家专注于基因疗法研发的生物制药公司。公司核心目标是突破传统基因疗法仅针对罕见单基因疾病的局限，将基因疗法扩展至影响全球数百万人的严重慢性疾病领域。

围绕基因疗法，Kriya建立了SIRVE™和STRIPE™两个技术平台：

SIRVE™平台主要进行AAV载体设计、序列优化以及生物信息学分析，旨在最大限度地降低AAV免疫原性、提高组织特异性，进而增强基因疗法的表达和制造能力;

STRIPE™平台主要用于细胞系开发、以及GMP生产，旨在实现大规模生产成本指数级下降。

基于技术平台，Kriya已经建立了9条研发管线，覆盖了眼科、代谢疾病和神经系统疾病三个领域：

在眼科领域，公司正在开发两款AAV基因疗法：

KRIYA-825：基于AAV的基因疗法，表达补体CR2-CR1融合蛋白，抑制补体C3/C5活性，治疗地理萎缩(GA)。2025年已启动临床试验，此前在ARVO年会上公布临床前数据显示，其可剂量依赖性维持视网膜厚度并抑制炎症损伤;

KRIYA-586：一款针对甲状腺眼病(TED)的基因疗法，通过AAV载体递送使靶细胞表达一种能够抑制IGF1R(胰岛素样生长因子1受体)的抗体，而IGF1R被认为是参与TED发病机制的关键靶点。

在代谢病方向，Kriya布局了针对糖尿病、脂肪性肝炎等疾病的创新疗法：

KRIYA-839：通过肌肉注射的AAV基因疗法，使患者体内持续表达胰岛素和葡萄糖激酶，为1型和2型糖尿病提供长期控制方案;

KRIYA-497：针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)，经肌肉注射递送，表达FGF21蛋白，减轻肝纤维化和肝脏病变;

KT-A112：肌肉注射AAV基因疗法，通过表达胰岛素和葡萄糖激酶，治疗1型及2型糖尿病(针对胰岛素分泌不足或葡萄糖代谢异常);

KT-A522：唾液腺注射AAV疗法，表达GLP-1受体激动剂，用于2型糖尿病及严重肥胖症;

KT-A832：胰腺内注射AAV疗法，表达修饰的IGF-1，针对1型糖尿病。

对外合作方面，2022年1月，Kriya布与南卡罗莱纳医科大学(MUSC)研究发展基金会达成独家协议，获得了针对地理萎缩(AMD)等眼科疾病补体基因疗法的开发权益，合作药物KT-A261作用机制为补体活化抑制剂，适应症为葡萄膜炎。

除了对外合作，Kriya还进行了多项收购，以补充在研管线：

2022年1月，公司收购了Warden Bio，囊获了5条罕见病基因疗法管线;

2022年11月，公司收购了Redpin Therapeutics，纳入了神经系统疾病基因疗法管线;

2023年9月，公司收购了Tramontane Therapeutics，获得了代谢性疾病基因疗法管线。

Kriya团队包括Spark Therapeutics，AveXis，Sangamo Therapeutics和其他基因治疗公司的前资深科学家。

CEO兼董事长Shankar Ramaswamy曾就职于Roivant Sciences，在Axovant Gene Therapies(他兄弟Vivek Ramaswamy创办)担任首席商务官。

另一位联合创始人Roger Jeffs，曾担任United Therapeutics总裁兼联合CEO，目前在Axsome Therapeutics、Albireo Pharma(被益普生以9.52亿美元收购)和Liquidia Corporation担任董事会成员。

科学联合创始人Fraser Wright是Kriya的首席技术顾问，曾是基因治疗公司Spark Therapeutics(已被罗氏接近50亿美元收购)的联合创始人兼首席技术官。

在一级市场，公司进行了多轮融资，累计融资金额超9亿美元：

2020年5月，公司完成8050万美元A轮融资。本轮融资由Transhuman Capital领投，QVT，Dexcel Pharma，Foresite Capital，Bluebird Ventures，Narya Capital，Amplo，Paul Manning和Asia Alpha等机构跟投;

2021年7月，公司完成1亿美元B轮融资。本轮融资由Patient Square Capital领投，Woodline Partners LP，CAM Capital，Hongkou，Alumni Ventures等机构跟投;

2022年5月，公司完成2.7亿美元C轮融资，本轮融资由Patient Square Capital领投，Bluebird Ventures，CAM Capital，Dexcel Pharma，Foresite Capital，JDRF T1D Fund，Lightswitch Capital，Narya Capital，QVT，Transhuman Capital等机构跟投;

2023年7月，公司宣布增加超1.5亿美元的C轮融资，整个C轮融资达到4.3亿美元。本轮融资的投资者包括Patient Square Capital，Bluebird Ventures、Dexcel Pharma、Foresite Capital、QVT等机构。

2、Strand Therapeutics：礼来、安进支持的mRNA药企

8月8日，Strand Therapeutics宣布完成1.53亿美元的B轮融资。本轮融资由Kinnevik领投，Regeneron Ventures、ICONIQ、Amgen Ventures、Alderline Group、JIC-VGI、LG Technology Ventures、Gradiant Corporation、FPV Ventures、Playground Global、礼来、ANRI、Potentium等机构。

Strand Therapeutics公司由mRNA合成生物学先驱、麻省理工学院的Ron Weiss教授等人于2017年创立，是一家开发癌症和其他疾病突破性疗法的可编程mRNA公司。

公司打造了一个具备“细胞识别 + 精准控制 + 持久表达”能力的治疗性mRNA平台，能够创建可在靶细胞内长期存续并表达治疗蛋白的自复制型mRNA分子，通过实现癌细胞内的长效蛋白表达，公司技术有望激发强大而持久的免疫反应，从而有效清除肿瘤，突破传统mRNA在表达周期短、非特异表达、系统毒性大的局限。

目前，公司有6条在研管线，主要管线有：

STX-001：一款瘤内注射的IL-12抑制剂，适应症为黑色素瘤、三阴性乳腺癌等PD-1耐药实体瘤，目前已经进入临床一期。

STX-003：世界首个srRNA+肝外LNP组合，静脉注射后可在肿瘤内富集表达IL-12。目前处于临床前阶段，小鼠CT26模型中，单剂静脉给药肿瘤完全消退率60%，并产生免疫记忆，计划2026年一季度递交IND;

STX-006：下一代多通路肿瘤微环境调节剂，同时编码IL-12、IFN-α、CD40L，通过逻辑门实现“只在IFN-γ高表达肿瘤中开启”。预计2026年四季度递交IND;

体内CAR-T项目(CD19通用型)：NIH 给与40万美元SBIR一期资助，已在小鼠B细胞淋巴瘤模型中实现一次性静脉给药、体内T细胞重编程，4周内存活率80%，计划2027年递交IND。

公司近期在2025年ASCO年发布了STX-001在晚期实体瘤患者的初步1期临床数据，注意到多种RECIST反应(包括完全反应和完全代谢反应的病例)，多种疾病长期稳定的病例，以及耐药患者的良好安全性。

对外合作方面，2021年1月，百济神州与Strand Therapeutics共同宣布在实体瘤中开发和商业化公司的新型、多功能mRNA疗法上达成合作。百济神州已获得在亚洲(除日本以外)、澳大利亚和新西兰开发和商业化至多两款肿瘤免疫项目的选择权，Strand获得500万美元的现金预付款，至多2.77亿美元的里程碑付款。

在一级市场，公司曾在2022年11月完成9700万美元的A轮融资，投资人包括FPV、礼来、Potentum Partners、Playground Global等机构。

3、SetPoint Medical：雅培、波科支持的慢病康复企业

8月11日，SetPoint Medical宣布完成1.4亿美元的C轮与D轮融资。本轮投资人包括Northwell Health、SPRIG Equity、Norwest、NEA、Viking Global、Action Potential、雅培、波士顿科学、Euclidean、Richard King Mellon Foundation、Morgenthaler Ventures、ShangBay Capital、Ascendum Capital、Catalio Capital、Gilmartin Capital、Midas Capital等机构。

SetPoint Medical 成立于2012年，是一家创新医疗器械公司，致力于治疗慢性自身免疫性疾病患者。公司正在开发一种新颖的平台，旨在刺激迷走神经激活神经免疫途径，从而产生全身抗炎和免疫恢复作用。

公司的核心产品SetPoint是一种小型神经刺激器，由可植入微型刺激器、无线充电器以及iPad APP组成，通过简短的门诊手术，通过颈部的狭窄切口放置在左迷走神经周围。其工作原理是每天一次电刺激迷走神经，以激活先天性抗炎和免疫修复途径，从而降低炎症水平。

相较于长期依赖免疫抑制剂的化学疗法，神经调控技术具备显著优势：

疗效与安全性：12个月临床数据显示，约50%患者达到低疾病活动度或临床缓解，骨侵蚀进展风险降低74%，严重不良事件发生率仅1.7%;

使用体验：设备体积非常小巧，体积小于2ml。通过一个微小切开就能植入到颈部左迷走神经周围。植入后设备自动运行，与iPad APP相连接，每周充电一次即可维持长达10年，患者依从性较高。

今年7月31日，FDA批准SetPoint System成为全球首个用于中重度类风湿关节炎(RA)的植入式神经调控装置，为传统药物治疗效果有限的患者开辟新路径。

SetPoint Medical目前将类风湿性关节炎(RA)作为其首个适应症，也是进展最快的项目。RA是一种常见的自身免疫疾病，全球有数千万患者受累，但约有30%患者对现有生物制剂和DMARDs药物反应不佳或无法耐受。

除了RA之外，SetPoint正在拓展至其他慢性炎症疾病，如炎症性肠病(IBD)，以及布局多发性硬化症(MS)等其他免疫相关疾病。

4、Minghui Pharmaceutical：与齐鲁制药合作的宝藏药企

8月9日，明慧医药(Minghui Pharmaceutical)宣布完成1.31美元Pre-IPO轮融资，本轮融资由奥博资本OrbiMed和启明创投联合领投，泰福资本继续投资，博远资本、时真资本、五源资本及君熠投资跟投。

明慧医药成立于2018年，是一家处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于开发创新药物，以满足肿瘤和自身免疫性疾病领域的未满足医疗需求。

目前，公司已构建多元化的临床阶段产品管线：一款已在中国递交上市申请的创新外用JAK抑制剂;一款用于治疗甲状腺眼病的皮下注射型IGF-1R抗体，正在开展临床三期试验;一款处于II期临床阶段的PD-1/VEGF双特异性抗体，正在与TROP2 ADC联合评估;以及一款用于二线小细胞肺癌治疗的B7-H3 ADC，处于临床三期阶段。

明慧医药的PD-1xVEGF双特异性抗体MHB039A在之前的临床一期试验中显示出良好的耐受性，在多种实体瘤患者中表现出显著的抗肿瘤活性。

对外合作方面，2025年5月，明慧医药将MHB088C(B7-H3 ADC)在大中华区的权益授权给齐鲁制药，首付款和近期里程碑付款2.8亿元人民币。10.65亿元人民币的开发、监管和销售里程碑付款，以及高达两位数的净产品销售分成。明慧医药将保留大中华区外的MHB088C全球权利，并继续推进这些地区的开发工作。

公司创始人及CEO曹国庆曾经担任恒瑞医药生物研发副总经理,负责临床前项目开发,商务合作,转化医学,新药研发策略的制定和研发项目的全程管理工作。此前，他曾在礼来担任多个研发职位。

5、Wugen：有望成为首款上市的通用型CAR-T公司

8月27日，Wugen宣布完成1.15亿美元的融资。本轮融资由Fidelity Management&Research Company领投，Abingworth、RiverVest Venture Partners、Tybourne Capital Management、ICG等机构跟投。

Wugen是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症的下一代同种异体CAR-T细胞疗法。

Wugen专有的基因编辑平台旨在克服第一代细胞疗法的关键局限性，从而实现可扩展的、现成的治疗方案，并具有与生物制剂相当的商品成本利润率。

目前，公司主打管线是WU-CART-007：一种靶向CD7、CRISPR编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，有可能成为第一种获批的用于T细胞恶性肿瘤的“通用型”CAR-T。

WU-CART-007从健康人的外周血分离出CD4和CD8阳性细胞，随后激活电转CD7和TRAC的gRNA和高保真的Cas9去敲除内源性的CD7和TCR，并转导一个二代的靶向CD7的4-1BB-CD3ζ的CAR，经过扩增培养，去除未完全敲除TCR的CAR-T细胞最后冻存于液氮中，随时准备回输给所需的患者。

在2024年美国血液学会(ASH)年会上，公司发布了一项已完成的全球1/2期研究，WU-CART-007在推荐的2期剂量下实现了91%的总体缓解率(ORR)和73%的复合完全缓解率(CRc)。中位反应持续时间超过六个月，安全性可控，大大超过了当前标准疗法所取得的成果。

WU-CART-007已获得的已获FDA再生医学先进疗法、快速通道、孤儿药资格认定以及欧盟优先药品(PRIME)认定，用于治疗复发或难治性T-ALL/T-LBL，计划在2027年递交上市申请。

值得注意的是公司此前的资产核心是自然杀伤细胞(NK细胞)疗法WU-NK-101，并在2021年7月，依托该资产完成了1.72亿美元超额认购B轮融资，获得了Abingworth、Tybourne Capital、富达、Sands Capital、Aisling Capital、Alexandria Venture Investments、Velosity Capital 、Falcon Edge Capital等机构的投资，但现在WU-NK-101不在公司的研发管线中。

6、Chai Discovery：OpenAI押注的AI药物公司

8月7日，Chai Discovery宣布完成7000万美元的A轮融资。本轮融资由Menlo Ventures领投，Anthology Fund、Yosemite、DST Global Partners、OpenAI等机构跟投。

Chai Discovery成立于2024年，是一家正在快速崛起的AI驱动抗体发现公司。

2024年9月，公司退出首个基础模型Chai-1，将多模态生物结构信息整合进AI体系中。Chai-1能够输入蛋白质序列、小分子或DNA/RNA片段，并输出其复合体三维结构。在多个国际评估基准中表现优异：包括在结构预测benchmark PoseBusters和蛋白折叠比赛CASP15中，Chai-1展现出较AlphaFold更精细的构象重建能力与更强的几何一致性。

2025年6月，Chai发布其最新基础模型Chai-2，可实现“零样本(zero-shot)”的de novo抗体设计。简而言之，它能凭空“想出”新型抗体，在50%的靶点中，Chai-2仅一轮实验就找到成功结合物，且往往具备高亲和力与良好的药物性质。

Chai-2不止应用于抗体设计，还支持单链抗体(scFv)、纳米抗体(VHH)以及微型蛋白等多种形式的设计。

公司两位联合创始人Joshua Meier与Jack Dent是大学时期的好友，也是在AI与生物医药交叉领域的长期搭档。Meier曾任职于OpenAI和Meta FAIR(Facebook AI Research)，深耕蛋白质结构建模与生成式模型的开发;Dent则拥有Google及多家生物医药初创企业的工程经验，擅长将基础模型转化为可落地的应用系统。

在一级市场，公司曾在2024年9月完成近3000万美元种子轮融资，本轮融资由OpenAI领投，Thrive Capital、Conviction、Dimension、Amplify Partners等多家顶级机构跟投。

7、Plexium：艾伯维支持的分子胶企业

8月28日， Plexium宣布完成6000万美元的融资。本轮融资由默克公司旗下的MVentures、Sofinnova、Hadean Ventures、4BIO Capital共同领投，Bioqube Ventures、Innovestor's Life Science Fund、Investinor、Surveyor Capital、Arkin Holdings等机构跟投。

Plexium成立于2018年，专注于识别并通过E3连接酶调节小分子来治疗癌症和神经退行性疾病，这些小分子调节E3连接酶以选择性增强和降解蛋白质靶标。

公司的DELPhe平台以DNA编码库(DEL)表型(Phe)筛选而得名，用于 DNA编码库(DEL)表型(Phe)筛选，利用液滴和微孔限制来使基于细胞的分析小型化，从而以较低的成本和较高的通量产生高含量读数。

目前，Plexium正在推进一系列新的结合E3连接酶的小分子药物，以用于多种适应症，包括癌症和炎性疾病适应症。

对外合作方面，公司与多家大药企达成了合作：

2022年2月，Plexium和安进(Amgen)签署了一项独家的、全球性的多年研究合作和许可协议，以识别新型靶向蛋白质针对具有挑战性的药物靶点的降解疗法。Plexium 有资格获得超过5亿美元的基于临床前、临床、监管，以及分层的个位数特许权使用费。

2022年4月，艾伯维宣布与Plexium签署独家战略合作伙伴关系，以开发和商业化针对神经系统疾病的新型靶向蛋白质降解 (TPD) 疗法。

在一级市场，公司先后完成多轮大额融资：

2021年1月，公司宣布完成6300万美元的融资，本轮融资由Lux Capital和Pivotal BioVentures领投，The Column Group，DCVC Bio等机构跟投;

2022年2月，公司宣布完成1.02亿美元的B轮融资，本轮融资由 BVF Partners和TCG X领投，软银、RA Capital、Surveyor Capital 、 Pappas Capital等机构跟投。

8、Arnatar Therapeutics：RNA疗法新秀

8月25日，Arnatar Therapeutics宣布完成5200万美元的A轮融资。本轮融资投资方有Eight Roads、3E Bioventures, F-Prime Capital, Zhuhai Huajin Capital, Legend Star, Transfar Capital, New Alliance Capital, Yijing Capital, Gaorong Ventures, Jifeng Ventures 和Hongsheng Capital。

昂拓生物(Arnatar Therapeutics)成立于2022年，是一家基于反义核酸技术的药物开发企业。

公司拥有名为DARGER的技术平台： “基因表达调控双功能反义 RNA 平台”(dual-functional antisense RNA for gene expression regulation)，可将 “RNA 沉默介导的基因下调” 与 “反义寡核苷酸介导的基因上调” 两种机制相结合。

公司核心候选药物ART1是一款用于治疗难治性高血压的RNA沉默疗法，目前处于临床一期试验阶段。ART1以 angiotensinogen为作用靶点 ，该靶点是人体肾素 - 血管紧张素 - 醛固酮系统(调控血压与体液平衡的关键系统)中的一种蛋白质，通过沉默其活性可实现血压降低。

ART1有潜力治疗“难治性高血压患者”，还具备 “给药频率低” 的额外优势。

公司创始团队包括在反义核酸药物领域的资深专家Xuehai Liang博士、药物开发资深专家Yanfeng Wang博士，以及在RNA Biology、药物靶点和小核酸合成领域具有多年经验的团队。其中，Xuehai Liang博士为该公司创始人兼首席执行官(CEO)，Yanfeng Wang博士为公司创始人兼首席运营官。