为推动我国医保决策从“经验判断”走向“证据驱动”，当前医保部门亟需构建基于真实世界研究(RWS)的医保决策支持体系。当前，我国在打通“数据—证据—决策”通路上仍面临着挑战，真实世界研究的开展，有利于提升医保基金使用效能，推动医药行业高质量发展，并促进医保治理体系现代化，为构建可持续发展的医疗保障体系提供有力支撑。

一、医保开展真实世界研究的必要性

开展医保真实世界研究，是提升医保基金使用效能、推进医保高质量发展的必然选择。通过构建真实世界证据(RWE)生成与转化机制，可为医保目录调整、支付标准制定等决策提供科学依据，推动医保基金从“按量付费”转向“按效付费”转变，全面提升医保资源配置效率。

首先，医保部门已具备开展真实世界研究的良好数据基础，但尚未建设数据向决策的转化通路。经过多年的信息化建设，医保系统已积累包括参保信息、结算记录、药品耗材使用等在内的海量数据。然而，数据资源尚未得到充分利用，大量数据仍停留在信息层面，未能有效转化为支撑决策的证据体系。如何建立从数据到证据的转化路径，将碎片化的医疗信息整合为可供决策参考的证据链，成为当前亟待解决的问题。其次，亟需提升药品价值评价方法的科学性，灵活调整不同药物的评价方法。传统药物经济学评价主要依赖随机对照试验(RCT)数据，但RCT纳排标准严格、外推性有限。而RWE能够弥补这一局限性，提供更贴近真实临床环境的疗效与安全性证据，从而增强医保决策的科学基础。最后，医保基金支付压力日益严峻，需优化基金配置策略。随着创新药的不断涌现，医保基金面临持续增长的支付压力。为在有限资源下实现最大健康收益，需要借助真实世界研究评估药物的实际价值，优化基金使用效率。通过建立基于RWE的评价体系，不仅有助于提升医保基金使用效率，而且能够引导医药行业聚焦具有真实临床价值的产品，推动产业实现高质量发展。

二、域外国家开展真实世界研究的国际经验

英国在推动RWE应用方面展现出系统化路径。组织层面，构建多方协同机制，监管机构、医疗服务体系和公共卫生部门形成有机整体，并通过国家医疗服务体系(NHS)实现数据的有效流转与证据的闭环管理;实践层面，形成从政策指引、数据基础到应用场景的完整链条。

(一)真实世界研究开展的组织架构

在开展真实世界研究时，英国已形成“监管评估体系—医疗服务体系—公共卫生改善体系”三位一体的研究体系，搭建数据与证据内外流转的协同网络。具体而言，英国国家医疗服务体系(NHS)负责运营管理公立医疗系统，并提供医疗保障服务。NHS既是真实世界数据(RWD)的源头，又是检验政策实施效果的实际落脚点。一方面，其产生的数据向外流转到药品和保健品监管机构(MHRA)、国家健康与护理卓越研究所(NICE)两大监管与评估组织，为药物上市监测、卫生技术评估提供关键依据，完成证据到监管决策的转化;另一方面，数据同时流转至英国卫生安全局(UKHSA)、健康改善与差异办公室(OHID)为代表的公共卫生与改善体系，主要用于生成疫苗安全、传染病趋势等证据。

基于这些证据形成的监管决策和公共卫生政策，最终将通过NHS在临床实践中付诸实施，并在此过程中持续产生新的RWD，由此开启新一轮的“数据—证据—决策—新数据”体系。通过数据在监管评估、医疗服务与公共卫生三大体系间的流转，可实现药品从上市前批准到上市后评价的全流程监管。

(二)真实世界研究实施的应用体系

基于上述组织架构，英国在应用层面的应用流程可分为指南制定、数据获取、实践应用三方面。

一是指南制定，主要依托MHRA、NICE，分别为RWE辅助临床试验、衡量医疗卫生决策提供指引。首先，2021年起，MHRA发布三份相关指南，旨在评估RWD来源的可靠性，并且提供使用该数据规划前瞻性随机试验时需要纳入的关键原则;其次，2022年6月，NICE发布《真实世界证据框架》，明确RWE可发挥的作用，包括为指南制定提供信息、支持随机试验的情景化与评估干预措施的实施效果。

二是数据获取，MHRA与NICE对RWD的定义基本可概括为“在临床研究之外收集的与患者健康状况或医疗服务提供相关的数据”。基于这一定义，NICE在《真实世界证据框架》中标明9个数据来源，并举例了相应的资源数据库，包括CPRD临床实践研究数据链、英国生物银行等。基于丰富的数据资源，英国于2024年9月启动“2024-2027数据战略”。次年3月，为响应数据战略中的“数据驱动创新与早期可及”的主题，MHRA推出“真实世界证据科学对话项目”，旨在完善RWE生成路径，推动形成产品全生命周期的稳健决策。

三是实践应用，以药品全周期为主线梳理RWE的实践应用。首先，在上市申请阶段，RWE主要用于加速药物审批，尤其体现在创新药、癌症药和罕见病领域。针对创新药，英国依托ILAP(创新许可与准入路径)，对临床早期已具备初步安全性证据的产品，优先接入CPRD真实世界数据源，利用RWE提高临床开发与上市效率;对于癌症药物，则通过CDF(癌症药物基金)实现有条件准入。以罕见病药物诺西那生钠注射液为例，因其长期疗效与成本存在不确定性，NHS与NICE合作实施“肿瘤或肿瘤管理准入协议”，由NHS资助治疗并收集RWD，为NICE后续发布正式用药指南提供依据。其次，在上市后阶段，RWE为药品价值评估、安全性及有效性监测提供支持。在开展药物价值评估时，RWE能够补充真实临床环境下的诊疗信息，辅助定价、报销等决策。2019年，英国启动为期五年的“抗菌药物耐药性行动计划”，旨在优化抗菌药物的报销机制，探索基于药物长期健康价值而非使用量的支付模式。例如，头孢他啶-阿维巴坦作为治疗严重耐药革兰阴性菌感染的药物，由于其目标患者是患有严重、多重耐药菌感染的患者，将这类患者随机分配到可能无效的标准治疗组被视为不道德行为，故而无法开展RCT。因此综合观察性研究、体外药敏数据及流行病学数据等多种RWD构建证据链，最终支持该药在严格管理条件下获推荐，并促成NHS与企业达成“按价值付费”的创新支付协议。

综上所述，英国通过“指南制定—数据获取—实践应用”体系，推进RWE在药品全生命周期中的应用，提升药品监管与医疗决策的科学性和效率。

三、我国医保部门开展真实世界研究的意义

(一)推动医保决策科学化与精准化

真实世界研究能够为医保部门提供基于临床实践的循证支持，增强医保政策决策的可量化性。医保的核心职能在于实现医保基金的价值购买，即聚焦“医保应不应该报销”与“医保如何报销”两大关键问题，而RWE正是回答这两大问题、评估药品综合价值的重要依据，同时可系统评估医保购买产品的安全性、有效性、经济性、公平性、可及性及创新性。基于RWE的决策支持可贯穿药品全生命周期的多个环节，进而推动医保决策科学化与精准化。在医保目录准入环节，将RWE纳入重点考量，筛选临床必需、性价比高的药品，避免低效高价药品占用基金;在谈判续约环节，通过药品临床安全性、有效性、患者长期获益等RWE，为后续支付标准调整和报销范围优化提供依据;在集采环节，RWE可从疗效稳定性、经济性、供应可靠性等多维度支持决策，评估集采药品的实际临床使用价值。因此，医保部门通过开展真实世界研究，能够为医保基金的价值购买提供有力依据，有效推动医保决策从经验向证据的系统性转变。

(二)推动医保制度现代化与治理能力提升

真实世界研究不仅是医药领域科研方法的重要创新，更是推进医保治理体系和治理能力现代化的重要抓手。首先，在医保实践中，将RWE引入政策制定、支付标准调整、医药产品再评价等核心环节，能够打通从数据到决策的转化路径，推动形成“数据支撑—证据转化—科学决策”的制度闭环，为构建科学透明、可持续运行的医保体系奠定提供证据支持。其次，从国家治理层面，由医保部门主导构建真实世界研究体系，有助于强化其在医疗卫生治理体系中的引领作用，能打破现阶段存在的数据壁垒与部门协同障碍，推动药品监管、公共卫生、临床研究与医保决策的深度融合。因此，医保部门主导开展真实世界研究是其从“被动支付”向“主动治理”转型的又一实践探索，能够极大发挥医保基金的战略购买能力，提升医保基金的使用效率，促进医疗资源的合理配置。