11月21日，NMPA官网显示，辉瑞的马塔西单抗(marstacimab)获批上市，用于常规预防重度血友病A或重度血友病B患者的出血。

根据医药魔方数据库，马塔西单抗是国内首个获批的TFPI单抗。值得一提的是，马塔西单抗提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。

马塔西单抗的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，该研究评估了该药物在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率(ABR)。

BASIS研究纳入116例无抑制物的重度血友病患者，患者在为期12个月的主动治疗期(ATP)中接受马塔西单抗治疗，在6个月的观察期内，作为常规护理的一部分接受FVIII或FIX的静脉给药方案。结果显示，马塔西单抗在12个月的ATP期间将ABR显著降低了35%。

马塔西单抗的安全性特征与I/II期结果一致，治疗总体耐受性良好，研究中最常报告的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。