12月1日，再生元(Regeneron)与Tessera Therapeutics共同宣布达成全球合作，双方将联合开发并商业化用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的基因编辑疗法TSRA-196。

这一合作整合了再生元在遗传学与临床开发的深厚积淀，以及Tessera首创的基因书写(Gene Writing™)技术平台的优势，有望为AATD这一罕见遗传病带来一次性治愈方案。

根据协议，再生元将以预付款及股权投资形式向Tessera支付1.5亿美元，双方将平分全球开发成本及未来利润。此外，Tessera还有资格获得总计1.25亿美元的近期及中期开发里程碑付款。研发分工方面，Tessera将主导首次人体临床试验，再生元则负责后续的全球临床开发与商业化推进。

作为一种影响肺、肝等关键器官的遗传性单基因疾病，AATD的致病根源在于SERPINA1基因突变，导致机体功能性α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白合成不足。当前临床治疗手段有限，仅能通过每周静脉输注进行替代治疗，无法从根本上解决致病问题，患者仍面临肺部渐进性损伤、肝脏纤维化等严重健康风险。

而TSRA-196通过精准纠正致病基因突变，有望一次性恢复患者体内功能性AAT蛋白的持续生成，填补该领域病因靶向治疗的空白。

2025年5月，Tessera在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了TSRA-196的临床前数据。数据表明，单次给药TSRA-196后，可在小鼠及非人灵长类动物模型中实现对AATD致病基因SERPINA1的持久且高保真基因编辑，且该编辑具有高度的肝脏组织特异性，未检测到生殖细胞系编辑或脱靶效应。此外，通过Tessera专有的LNP递送系统给药后，受试动物表现出良好的安全性与耐受性。

Tessera计划于2025年底前向FDA提交该疗法的IND及多项临床研究申请。

值得注意的是，这并非再生元首次布局基因编辑疗法，其在该赛道的布局已形成梯队化态势：

2024年4月，再生元与Mammoth Biosciences合作，开发基于CRISPR的下一代基因编辑技术，探索其在多种疾病中的应用;

2023年10月，再生元与Intellia Therapeutics合作，开发基于CRISPR的神经和肌肉疾病治疗疗法。

再生元联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示：“AATD是一种治疗手段有限的严重疾病，非常适合Tessera的基因编辑策略，与Tessera合作有望开拓基因医学新前沿，为患者重新定义治疗可能。”

出处：

https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-tessera-therapeutics-jointly-develop-tsra-196