12月22日，NMPA通过优先审评审批程序，批准了和誉生物的盐酸匹米替尼胶囊，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。

TGCT是种罕见良性肿瘤，生长在关节内部和周围，主要表现为关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，会严重影响日常活动能力。一般需要通过手术治疗，然而术后高复发率和反复手术可能带来的并发症是巨大挑战。

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资本先觉：全球视野下注，前瞻布局与价值兑现

在匹米替尼获得NMPA批准前，敏锐的国际资本已然完成了布局。2023年底，默克以7000万美元首付款获得匹米替尼在中国的独家商业化权利，并握有全球开发选择权。这笔交易总潜在价值高达6.055亿美元，外加可观的销售分成。今年4月，默克支付8500万美元行权费，将匹米替尼全球商业化权利尽收囊中。

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

2023年国家卫健委发布的第二批罕见病目录名单中，增加了约20余种肿瘤类疾病，TGCT位列其中。根据流行病学数据显示，该疾病在中国每年新发人数约 6万人，因病症非致命性肿瘤，存量患者规模较大。

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研发竞速：填补临床空白，中国新和

全球新的博弈

在靶向时代前，TGCT在临床上面临着“切不净、易复发、功能损”的困境，形成了以手术切除为核心，辅以放疗，最终才考虑药物治疗的“阶梯式三件套”方案。

全球药企对这一狭窄赛道的突破，始于对集落刺激因子1受体(CSF-1R)这一关键靶点的验证。第一三共的吡昔替尼凭借卓越疗效率先获批，成为全球首款药物。然而，其伴随的黑框警告(警示严重肝毒性风险)为其临床应用套上了沉重枷锁，迫使医生和患者必须在疗效与安全之间进行艰难权衡。随后，小野制药的维塞替尼获批，其在安全性上的优化设计，旨在解决前代药物的核心短板，标志该领域进入“安全性迭代”的竞争新阶段。

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

匹米替尼的获批，绝非简单的“全球第三款”序列跟进，作为中国首个、全球第三个获批的TGCT靶向药，它终结了国内患者长期无药可用的历史，实现了从“全球同步”到“中国拥有”的质变。其次，高选择性的CSF-1R抑制机制，在临床数据中展现出良好的疗效与潜在更优的安全性，使其有资格直接参与定义全球下一代治疗标准的竞争。这意味着，中国创新已进入针对既定靶点进行“Best-in-class”优化的高水平竞技场。

目前，全球还有5项针对TGCT的临床试验在进行中，竞争远未结束。未来的博弈将不仅围绕疗效与安全性的细微平衡，更将扩展至用药便利性、长期耐受性乃至联合治疗潜力。

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价值跃迁：从单一产品到治疗范式的重构

匹米替尼的深层价值远不止填补一个罕见病市场的空白。首先，它实现了从“外科修复”到“内科控制”的范式转移。该药将治疗提升至细胞信号通路层面，目标从“切除肿块”变为“控制疾病”。其次，是“产品成功”到“平台验证”的资本叙事。默克的潜在付款和全球行权不仅输送了巨额研发资本，更构建了“自主研发-全球授权-反哺研发”的可持续创新循环。最后，它在“供给创造需求”的罕见病赛道树立标杆。与常见病不同，罕见病市场常因“无药可用”而需求被掩盖，匹米替尼的上市将系统性激活中国TGCT的诊断、患者筛查和规范治疗管理，让过去隐匿或放弃治疗的患者群体浮出水面。