2025年12月22日，睿健毅联医药科技(成都)有限公司自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的再生医学先进疗法(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)认定。NouvNeu001成为全球首个在神经系统疾病领域获批RMAT的iPSC化学诱导通用型细胞治疗产品。FDA的RMAT全称为Regenerative Medicine Advanced Therapy(再生医学先进疗法)，是2016年《21世纪治愈法案》设立的加速审批通道，专门针对再生医学类疗法，以重大临床价值为导向，助力其快速上市，以解决未被满足的医疗需求。

NouvNeu001在2025年8月被FDA授予FTD之后，迅速获得RMAT认定，成为迄今为止全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的iPSC产品，体现出FDA对NouvNeu001临床数据的高度肯定。睿健医药NouvNeu001在帕金森病I期临床中展现出的数据完整度，临床试验的严谨度，以及优越的安全性及有效性数据获得了FDA的高度肯定。RMAT资格认定表明了该产品在帕金森病国际市场的巨大治疗价值。FDA将进一步与睿健医药紧密沟通，提供后续临床开发的定制化指导，包括就试验设计、临床终点选择、加速审批路径等方面进行密切对话，从而缩短从临床到市场的时间。RMAT的取得，也标志着睿健医药在iPSC领域的创新实力，管线的临床价值获得国际权威监管机构高度认可，充分体现了睿健团队在iPSC领域「从0到1」的重要突破与持续引领的国际地位。

NouvNeu001精准定位重大疾病的未满足临床需求

帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位都是对症或「并发症管理」，而非「病程逆转类」治疗手段。NouvNeu001的开发直接针对这一根本性治疗空白，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。

化学诱导平台高效稳定实现细胞药物的通用型和成药性

睿健自主知识产权的「AI+化学诱导」技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造，以满足真正的临床需求。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，这是传统对症治疗无法实现的病程逆转潜力。属于真正的First-In-Class技术路线。

临床数据获得FDA持续认可，突破性临床数据支持加速审评

睿健医药团队在立项之初就立足患者利益优先的原则，与全球同行相比，睿健采用全球首创的单针道立体定向给药方法，实现了给药流程的最大安全性，并且实现了移植细胞长期存活和整合。其疗效数据也展示出国际领先性，受试者在给单次给药12个月后，运动功能评分(MDS-UPDRS III)在OFF状态平均改善30.6分(改善幅度 52.82%)，ON状态平均改善13.6分(改善幅度 54.67%)，显著优于现有疗法。这些具有统计学意义的临床结果展现出NouvNeu001在帕金森病国际市场的巨大治疗价值。

贯穿研发全周期的监管协同

睿健医药自研发伊始，便与监管机构建立起常态化、前瞻性的协同工作机制，推动关键研发节点持续转化为监管认可。凭借扎实的非临床数据与完善稳健的CMC体系，NouvNeu001于2024年3月率先获得FDA特殊豁免，同年6月获批IND开展海外临床I期。此后，基于积极的临床进展，该项目于 2025年8月获快速通道资格(FTD)，同年12月再次取得再生医学先进疗法(RMAT)认定。这一连贯的监管突破历程，不仅彰显了FDA对NouvNeu001治疗潜力与睿健医药创新CMC及开发策略的充分肯定，并将进一步帮助睿健团队在临床试验设计、与FDA推进注册性III期试验，优化上市流程等方面给予全方位支持。

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示：「获得RMAT认定，是NouvNeu001研发进程中一个重要的监管里程碑，充分印证了其临床价值与创新性。这不仅意味着FDA认可该产品针对严重未满足医疗需求的治疗潜力，也为我们与监管机构开展深度、高效的合作提供了结构化路径。我们将充分利用这一资格，加快全球多中心临床试验，争取早日让这一革命性疗法惠及全球患者。」

截至目前，NouvNeu001的研发进程持续领先：

● 2023年8月3日，NouvNeu001获得中国NMPA批准，在中国开展针对中重度帕金森病的I/II期联合临床实验;

● 2023年12月，NouvNeu001在卫生部北京医院国家老年病医学中心正式启动I期临床;

● 2024年3月，美国FDA授予NouvNeu001特殊豁免资格，认可睿健医药突破性创新平台及完善的质量体系，并豁免NouvNeu001美国药典相关要求;

● 2024年6月，美国FDA批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验;

● 2024年11月，NouvNeu001完成中国I期临床试验入组;

● 2025年4月，NouvNeu001正式启动中国II期临床试验;

● 2025年4-6月，NouvNeu001在多国启动海外多中心I期临床试验;

● 2025年7月，NouvNeu001临床II期首批患者完成给药;

● 2025年8月15日，NouvNeu001获得FDA授予Fast Track Designation(FTD) ;

● 2025年12月22日，NouvNeu001进一步获得FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 认定。

关于再生医学先进疗法(RMAT)认定

RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)是美国FDA在《21 世纪治愈法案》(21st Century Cures Act)框架下设立的专门审评路径，旨在加速那些用于治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命疾病的再生医学产品的开发与审评。获得RMAT认定的产品可享受与突破性疗法(BTD)类似的加速支持措施，包括：与FDA更早、更频繁的沟通交流;滚动审评(Rolling Review)资格;可能获得加速审批(Accelerated Approval)和优先审评(Priority Review)。