近日，Capricor Therapeutics公司宣布，FDA已撤销先前向其发出的完整回复函(CRL)，正式恢复对Deramiocel治疗杜氏肌营养不良(DMD)相关的心肌病的生物制品许可申请(BLA)审查，预计将在2026年8月22日做出批准决定。

对于FDA来说，采取这种撤销CRL的行动是较为少见的，因为CRL通常意味着“该新药申请审查周期”已经完成，而申请人想要取得批准，需要重新提交申请，进入新一轮的审查周期。而在收到CRL后，Capricor快速、有效地对进行了回应，通过提供强有力的Ⅲ期临床数据(HOPE-3)，成功说服FDA恢复审查并确定新的PDUFA日期。

如果这次审批顺利，Deramiocel将是首款获批上市的外泌体疗法，也是该类疾病的首款疗法，获得批准后，Capricor还将有资格获得一张优先审评券。

首个外泌体疗法

Deramiocel(CAP-1002)是一种同种异体外泌体细胞疗法，被开发用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和贝克尔型肌营养不良症(BMD)等罕见神经肌肉疾病，尤其针对这类疾病进展导致的心肌病和骨骼肌功能恶化。

Deramiocel由心脏来源细胞(CDCs)组成，其主要通过分泌外泌体发挥治疗作用，这些外泌体能够靶向巨噬细胞，改变其表达谱，使其采用愈合表型而非促炎表型，进而实现免疫调节、抗纤维化和促进组织再生等作用。

先前，Deramiocel已获得孤儿药、再生医学先进疗法、先进治疗药品、罕见儿科疾病等多项重要监管认定。

Capricor最早于2024年10月向FDA提交了Deramiocel的BLA，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)相关的心肌病。

但是在2025年7月，这一BLA申请遭到了FDA的拒批准，公司收到了完整回应函(CRL)，在CRL中，FDA认为其提交的BLA缺乏足够的有效性证据，需补充更多临床数据才能证明其疗效，此外，Deramiocel的CMC也存在部分未解决的缺陷。

对CRL的迅速响应

对于该封CRL，Capricor的响应也是非常迅速的。2025年9月，在FDA公开CRL后，Capricor在其官网发布了对CRL的回应，表示十分有信心能够快速满足FDA提出的额外临床数据的要求。

这一响应主要得益于“有一项Deramiocel的Ⅲ期临床试验HOPE-3顶线数据”将要读出，以应对FDA提出的补充更多临床数据的要求。

2025年12月，Capricor报告了HOPE-3的顶线数据，试验结果显示：与安慰剂相比，HOPE-3达到了主要终点(PUL v2.0)和关键次要心脏终点(LVEF)目标，均达到统计学显著性。

具体而言，与安慰剂相比，Deramiocel使上肢功能恶化速度(PUL v2.0)减缓54%，心脏功能恶化速度(LVEF)减缓91%，所有第一类错误控制的次要终点均实现了统计学显著性。此外，HOPE-3结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，Deramiocel的安全性和耐受性与既往临床研究一致。

这一临床数据令公司信心大增，Capricor认为，HOPE-3的数据进一步支持了Deramiocel作为治疗杜氏心肌病首选疗法的潜力，受此利好影响，Capricor股价应声这一临床数据发布后暴涨371%

同时，Capricor也认为HOPE-3的临床数据足以作为对CRL的回应，随后Capricor便向FDA提交了HOPE-3的关键数据，而且也获得了FDA的认可。在审查这些数据后，FDA在2026年1月正式要求提交完整的HOPE-3临床研究报告(CSR)及支持材料，且未提出开展额外的临床试验或新增患者数据的要求。

目前，在给公司的回复中，FDA尚未指出任何潜在的审查问题，这预示着此次Deramiocel成功获批的概率极大。