2025年12月24日，Omeros Corporation宣布，美国FDA已批准Yartemlea(narsoplimab-wuug)，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)。

值得注意的是，Yartemlea为全球首款获得监管批准的MASP-2抗体，旨在阻断补体凝集素途径。Yartemlea也是唯一获批治疗TA-TMA的药物，适用于2岁及以上的患者。TA-TMA是一种由补体凝集素通路激活导致的干细胞移植并发症，常致死。

Yartemlea的获批是基于一项针对TA-TMA成人的单臂开放标签研究结果(TA-TMA研究;N=28)，还得到了一项扩展访问程序(EAP;N=221名成人及儿童患者)的额外数据的支持。在EAP中，共有19名患者(13名成人和6名儿童)具有可评估的患者级别反应数据。

在TA-TMA研究中，17/28名患者(61%)获得CR;在EAP可评估的患者中的CR达到13/19(68%)。在在TA-TMA研究和EAP中，100天生存率分别为73%(95% CI: 52, 86)和74%(95% CI: 48, 88)。所有患者均符合国际高风险TA-TMA协调标准，将每位患者归类为预后不良且死亡风险较高。

在同行评审文献中，Yartemlea治疗的死亡风险对比外部对照队列降低3-4倍相关。在EAP中，Yartemlea既作为一线治疗，也用于那些一失败或停止一项或多项既有方案的高风险TA-TMA患者中，在这些此前难治的高风险患者中，Yartemlea的一年生存率为50%，而历史报告的一年生存率低于20%。

受此利好消息影响，Omeros股价当日大涨76%，市值达到10.9亿美元。

原文：

https://investor.omeros.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-omeros-yartemlear-first-and-only-therapy-indicated