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中国小核酸加速冲击全球市场
产业资讯 新康界 2026-01-17 80

近日,中国生物制药发布公告,宣布将以总价12亿元人民币全资收购国内小干扰核酸(siRNA)领域创新药企赫吉亚生物。

通过此次收购,中国生物制药一举斩获了siRNA赛道领先的自主技术平台、多元化产品管线及专业研发团队,进一步丰富了集团的管线布局。

这不是中国生物制药首次布局小核酸赛道,但它却是国内小核酸领域首个由大型药企发起的重磅并购。此前,中国生物制药作为投资方之一,参与了圣因生物在2025年12月完成的超1.1亿美元B轮融资,这与本次全资收购赫吉亚生物共同构成了其在小核酸药物赛道的系统性战略

当下,小核酸赛道正处于一个“高增长、高潜力、高竞争” 的战略窗口期。全球制药产业格局可能因此面临重塑。

对于参与其中的企业而言,竞争的核心已从单一产品升级为平台技术的突破能力。谁能在这场颠覆性创新竞赛中抢占制高点,赢得未来万亿级市场的主动权?

拿下“黑马”药企

小核酸药物“高效长效”的优势可大幅提高患者服药便利性、依从性,从而提高整体的治疗效果。

对大型制药企业而言,自建团队开发全新药物平台需要投入巨大资源,而通过并购,它们可以迅速获取前沿技术平台、人才团队和临床管线,缩短市场布局时间。中国生物制药的收购行动,正值小核酸药物疗效被验证和优势凸显之初

赫吉亚的核心管线中,最引人注目的是被称为Kylo-11的LPA靶点小核酸产品。这款药物是通过赫吉亚生物核心技术平台——MVIP肝内递送平台,研发出的全球首个临床试验结果实现“一年一针”给药的小核酸产品。单次皮下注射即可实现95%的脂蛋白Lp(a)降幅,预计疗效持续可达一年以上,且其剂量远低于同类产品,具备更高的安全性与用药便捷性。

这款药物针对的是全球约30亿血脂异常人群中的特殊群体。超过14亿人Lp(a)高于50mg/dL,而Lp(a)升高与心肌梗死、缺血性卒中、外周动脉疾病等风险显著相关。Kylo-11已在2025年10月完成中美国际多中心二期临床的首例患者给药,是国内进度最快的治疗高脂蛋白(a)血症的小核酸产品。

值得注意的是,中国生物制药看中的,不仅是一个能实现“一年一针”的超长效降血脂药,更是颠覆整个疾病治疗模式的可能性

赫吉亚生物被称为小核酸领域的“黑马”,主要源于其自主研发的多组织递送siRNA平台,被认为在递送效率与产品疗效上均大幅领先行业水平

其最具颠覆性的是MVIP肝内递送平台,在体外与体内模型中表现出优于现有同类平台的递送效率与效果,并且已获得美国专利授权。

另一个创新平台是双链偶联技术平台(DDP),可同步递送双靶点siRNA,实现“1+1>2”的协同治疗突破。可通过结合不同组织靶向性平台,能用于开发针对多靶点、多机制介导的复杂或难治性疾病。

此外,赫吉亚生物的神经递送平台(NSDP)则前瞻性布局神经系统疾病领域递送,填补CNS和PNS未满足临床需求,预计2026年将有产品进入临床阶段。

赫吉亚生物的实力不止于此,凭借深厚的技术积淀,赫吉亚生物已拥有6大肝内/外递送平台,4个创新药进入临床阶段,超过20个项目处于临床前阶段,并已达成2项对外授权,这些管线都极具全球FIC和BIC潜力。

小核酸未来如何?

随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力,全球RNAi赛道的热度正在加速上升。2025年以来,全球披露的交易总额约350亿美元,同比增长超过40%。

据弗若斯特沙利文数据,小核酸药物全球市场规模从2016年0.1亿美元已增长至2021年32.5亿美元,年复合增长率高达217.8%。Evaluate和BCG预测,2026年全球寡核苷酸类药物市场规模将超150亿美元。

在中国市场,小核酸药物研发企业也开始加速布局。市场的增长潜力更为显著。东吴证券研报预测,中国的RNAi疗法市场在2022年约400万美元,预计到2025年将超过3亿美元,CAGR超300%,预计2030年将达到约30亿美元

2025年堪称中国小核酸的“出海大年”,国内企业不仅成功攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒,在靶点选择和分子设计方面更是展现出全球竞争力。如舶望制药与诺华达成深度战略合作,涉及多款小核酸药物的授权交易,总金额超50亿美元;瑞博生物与BI就治疗NASH/MASH的小核酸药物达成超20亿美元合作。

同时,小核酸赛道的中国玩家正从单一产品向平台能力升级。完整的技术平台和递送系统正成为企业长期竞争力的关键。赫吉亚生物、瑞博生物、舶望制药、圣因生物等已建立起具有自主知识产权的递送平台。

2026年开年以来,小核酸领域更是动态频频。圣因生物自主研发的siRNA候选药物SGB-7342在治疗肥胖症的中国1期临床研究中,于吉林大学第一医院完成首例受试者给药;瑞博生物在港交所成功上市,发行价为每股57.97港元,募资总额超过18亿港元。

业内分析,市场空间逐步打开的原因,除了高便利性、高依从性,也与其作用原理有关。据悉,siRNA可直接作用于蛋白质表达上游的mRNA,通过调节mRNA转录水平达到治疗疾病目的。其能够靶向以前“不可成药”的靶基因,将应用范围从罕见病扩展到更普遍的疾病,包括心脑血管、代谢、神经精神和癌症等领域

与此同时,尽管小核酸药物发展前景广阔,但其研发与商业化仍面临多重挑战。技术方面,siRNA技术应用仍面临诸多限制,一方面,虽然已有多种递送载体被开发,但实现高效的肝外组织递送仍是待突破的关键难题;另一方面,药物本身的免疫原性、潜在的脱靶效应以及体内稳定性不足等安全性问题,也构成了研发过程中的主要障碍。

目前,全球制药产业正经历从传统化学药与生物药向精准靶向疗法的深刻转型,小核酸药物凭借其独特机制,有望成为引领未来的颠覆性力量。在这场竞赛中,谁能率先攻克上述技术难关,谁就能抢占市场先机。而中国生物制药,显然已在这场关键角逐中提早落子,占据了有利地位。