来源：药明康德    2016-09-21

近日，美国制药公司安进（Amgen）和比利时制药公司UCB公布了两者联合开发的针对绝经后妇女骨质疏松的新药Romosozumab的3期临床试验结果。该药显著地降低了发生骨折的患者比率，达到了两个共同主要终点。

骨质疏松症是一种由于骨质流失，导致骨密度降低，骨骼内孔隙增大而呈现疏松现象的疾病。骨质疏松症患者发生骨折的可能性大大增加，由于骨折会导致健康和生活能力受到严重影响，骨质疏松症对于家庭和社会都是不小的负担。骨质疏松症多发于中老年人群，最主要影响的是中老年妇女。由于女性绝经后雌激素的分泌量迅速下降，会导致骨质快速流失和骨密度迅速下降。据统计，在我国骨质疏松症可能影响到多达三分之一的60岁以上女性。由于骨质疏松症早期并没有明显的症状，往往在骨折等严重症状出现前并不会引起足够的重视。但是一旦发生骨折，患者再次骨折的几率会大大增加，而此时补钙已经无法改善症状，需要寻求药物的帮助。

安进和UCB的在研新药Romosozumab是一种单抗药物，它特异性地结合骨骼中的一种信号蛋白Sclerostin。Sclerostin在骨骼生长中起着重要的调控作用，它通过抑制成骨细胞中的Wnt信号通路来防止骨骼过度生长。Romosozumab结合Sclerostin后可以抑制其活性，从而可以加速骨骼的形成，同时减少骨质流失。在之前进行的1期和2期临床试验中，Romosozumab显著地增加了患者的骨密度，并且其效果要好于现有的二磷酸盐类药物和甲状旁腺激素类药物。

在此次3期临床试验中，共有7180名患有骨质疏松的绝经后妇女参与，她们被随机分入两组，每个月接受一次Romosozumab或安慰剂注射。在12个月的治疗后，所有患者转而使用安进的另一种已获批的骨质疏松药物狄诺塞麦（Denosumab）并继续治疗一年。在试验的两个主要终点中，接受Romosozumab的患者在第一年内出现脊椎骨折的比率比对照组低73%，而两年内的脊椎骨折率要低75%。此外，Romosozumab组的患者在第一年内出现任何骨折的比率比对照组低36%，两年内的骨折率低33%。药物组和对照组中的副作用没有大的差异。综上所述，Romosozumab能够提升患者的骨密度，并且显著地降低了绝经后骨质疏松症患者发生严重的脊椎骨折和一般骨折的风险。

安进公司主管研发的高级副总裁Sean E. Harper博士表示：“我们很高兴对于Sclerostin近15年的研究能够转化成Romosozumab的3期临床试验结果。Romosozumab可以同时促进骨骼生长和抑制骨吸收，它有望成为治疗那些具有高骨折风险的绝经后骨质疏松症患者的重要手段。”UCB高级副总裁Pascale Richetta博士说：“骨质疏松症非常常见，并且对于患者及其家庭和整个社会都有很大的影响。为了减少它对整个社会的负担，我们需要在发现、诊断和治疗骨质疏松症上采取更多的步骤。”

基于此次的3期临床试验，安进和UCB已经于今年7月向美国FDA递交了新药申请。如果获批，它将有望为骨质疏松症患者带来全新的并且更有效的药物。

参考资料：

[1] Amgen, UCB Group's Romosozumab Showed Significant Results in Phase III Study

[2] Osteoporosis: Wikipedia