2026年3月9日，百时美施贵宝公司宣评估口服药物Mezigdomide的三期临床研究SUCCESSOR-2取得了积极的期中分析结果。这项针对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的关键试验，标志着百时美施贵宝在靶向蛋白降解这一前沿科学领域取得的又一重大进展，也为面临治疗困境的患者群体带来了一个潜在的全新口服治疗方案。

SUCCESSOR-2研究：阳性结果与设计框架

SUCCESSOR-2研究(临床试验编号：NCT05552976)是一项推定性、无缝的2/3期、多中心、随机、开放标签研究。其核心目的是评估口服Mezigdomide联合卡非佐米和地塞米松(以下简称MeziKd方案)，与单独使用卡非佐米联合地塞米松(以下简称Kd方案)相比，在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效与安全性。

该研究达到了其预设的主要目标。期中分析数据显示，与Kd方案相比，MeziKd方案在无进展生存期(PFS)这一主要终点上，展现了具有统计学显著性和临床意义的改善。这意味着接受MeziKd治疗的患者，其疾病没有出现进展的生存时间显著长于对照组。在安全性方面，研究中观察到的不良事件与Mezigdomide已知的安全性特征以及联合用药方案的整体情况相一致，未出现新的非预期安全信号。目前，患者将继续接受随访，以评估总生存期和长期安全性。

该研究设计严谨，目标明确。其3期部分的主要终点即为无进展生存期，而关键的次要终点则包括总生存期、总体缓解率、缓解持续时间、至疾病进展时间、至下次治疗时间、微小残留病灶阴性率以及健康相关生活质量。这些多维度的评价指标旨在全面评估新疗法为患者带来的临床获益。完整的试验数据将在未来的医学会议上公布，公司也将与卫生监管部门分享这些结果。

临床需求的紧迫性与专家评价

多发性骨髓瘤是一种目前仍无法治愈的血液恶性肿瘤，尽管治疗已取得长足进步，但绝大多数患者最终仍会面临复发或对现有治疗产生耐药。这创造了一个持续且紧迫的医疗需求，尤其是在那些已经接受过包括抗CD38抗体和来那度胺在内的多种治疗方案的患者中。

针对SUCCESSOR-2研究的积极结果，百时美施贵宝执行副总裁、首席医疗官兼开发负责人Cristian Massacesi表示：“我们对这些结果感到兴奋，这彰显了百时美施贵宝在多发性骨髓瘤治疗领域的领导地位，以及我们为患有这种顽固且极具挑战性疾病的患者所做出的坚定承诺。重要的是，这些发现印证了我们CELMoD项目和靶向蛋白降解平台的价值，并增强了我们为难以治疗的血液癌症及其他领域患者带来有效、可及的口服治疗方案的信心。”

来自临床一线的专家也对此予以积极评价。哈佛医学院教授、丹娜—法伯癌症研究所Jerome Lipper多发性骨髓临床研究主任Paul Richardson博士指出：“虽然治疗进步意义重大，但仍有太多多发性骨髓瘤患者面临复发或治疗无效，因此对新治疗方案的需求极为迫切。这些数据凸显了MeziKd作为一种口服方案，有望满足那些既往暴露于抗CD38抗体和来那度胺的患者的未竟之需。”

雅典大学医学院Alexandra医院临床治疗科主任Meletios A. (Thanos) Dimopoulos教授补充道：“对患者而言，能够提供持久疾病控制的治疗选择非常重要。这些积极的期中数据显示，在卡非佐米和地塞米松的基础上，加用Mezigdomide——一种与免疫调节药物相比经过特异性优化、旨在增强骨髓瘤细胞杀伤和免疫激活作用的CELMoD药物——可能为更早期复发的患者带来临床获益。”

科学基石：靶向蛋白降解平台与CELMoD创新机制

SUCCESSOR-2研究的成功，其深层次的基础在于百时美施贵宝超过二十年耕耘打造的差异化研究平台——靶向蛋白降解技术。

靶向蛋白降解是一种革命性的治疗策略，它通过利用细胞自身的蛋白质处理系统来特异性降解致病蛋白，为以往被认为“不可成药”的靶点提供了全新的干预途径。百时美施贵宝是唯一一家成功开发并商业化用于治疗多发性骨髓瘤的蛋白质降解剂的公司。这类被称为免疫调节药物的制剂，帮助确立了当前该疾病的标准治疗方案。

如今，公司正基于这一坚实基础，通过包括CELMoD药物、配体导向降解剂和降解剂抗体偶联物在内的三种不同模式，推进多项研究性蛋白质降解剂进入临床试验。这种三管齐下的策略旨在将最合适的治疗模式与分子作用机制相匹配，从而最有效地调控靶点，最终为血液肿瘤领域乃至更广泛疾病领域的患者，创造更多可能带来突破性疗法的机会。

结论与展望

综上所述，百时美施贵宝宣布的SUCCESSOR-2研究积极期中结果，初步证实了口服CELMoD药物Mezigdomide联合卡非佐米和地塞米松方案，在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的卓越潜力。该研究达到了改善无进展生存期的主要终点(具体数据未公布)，且安全性可控，为其成为既往经治患者，特别是已使用过抗CD38抗体和来那度胺患者的新治疗选择提供了关键证据。

这一成就不仅可能满足迫切的临床需求，更深远的意义在于，它再次验证了百时美施贵宝独有的靶向蛋白降解研发平台的强大生产力。从IMiDs到新一代的CELMoD，公司正在持续拓展蛋白质降解科学的边界。尽管完整的详细数据有待公布，监管审查尚未完成，但SUCCESSOR-2研究的成功无疑为多发性骨髓瘤的治疗图谱增添了一个充满希望的新选项，也巩固了百时美施贵宝在这一科学前沿和临床治疗领域的领导地位。未来，随着数据的进一步披露和该药物在其他临床试验中的探索，其最终能否改变临床实践，惠及全球患者，值得持续关注。

原链接：Bristol Myers claims success in study of another next-gen blood cancer drug | BioPharma Dive