诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences，这笔并购于2025年10月达成最终收购协议，于2026年2月完成交割。

现在不过一年，就即将进入商业兑现期。

在诺华于日前发布的2026年第二季度财报中，显示收购Avidity获得的核心AOC资产之一Del-zota，已经向美国FDA提交了BLA申请，申请路径为加速批准通道。

有望加速获批上市

Del-zota是一款针对外显子44突变的杜氏肌营养不良症(DMD44)的外显子跳跃疗法。Del-zota由靶向TfR1的单克隆抗体与磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO)结合而成，旨在通过TfR1特异性靶向骨骼肌和心脏组织，以实现DMD外显子44跳跃，从而产生具备功能的接近全长的Dystrophin蛋白。

早先在2025年7月，Avidity就已经宣布Del-zota针对DMD44的1/2期研究EXPLORE44和EXPLORE44开放标签扩展(OLE)研究已经全部完成，支持在2025年底提交BLA。

不过Del-zota的BLA计划一直在推迟，首先计划推迟到2026年第一季度，期间还经历了原研公司Avidity被诺华收购，后于2026年第二季度正式向FDA提交了BLA。

根据Avidity于2026年6月25日发布的一封致DMD社群的公开信，Avidity表示已经正式向FDA提交了Del-Zota的BLA。

值得注意的是，Del-zota的Del-zota此前还获得了FDA的突破性疗法认定，再叠加加速批准通道，Del-zota有望缩短上市审评时间加速获批上市。

其他AOC的上市计划

Avidity有三款主要资产，除了Del-zota，还有两款AOC药物Del-desiran、Del-brax。

在还没有被诺华收购之前，Avidity同样计划好了Del-desiran、Del-brax的BLA时间表，预定都在2026年下半年提交。

但随着临床数据读出时间延后，因此在诺华完成对Avidity的收购后，Del-desiran、Del-brax的BLA计划也随之延后了。

根据诺华发布的时间表来看。

Del-desiran预计将于2027年向药品监管机构首次提交上市申请。del-desiran由专有的TfR1抗体偶联靶向DMPK mRNA的siRNA而成，旨在通过降低DMPK mRNA的水平从而缓解1型强直性肌营养不良症(DM1)。

Del-brax预计将于2028年向药品监管机构首次提交上市申请。Del-brax由专有的TfR1抗体偶联靶向DUX4 mRNA的siRNA而成，被开发用于治疗面肩肱肌营养不良症(FSHD)。

Del-brax最近也有数据更新，且被列为诺华Q2的创新里程碑。Del-brax在I/II期FORTITUDE临床试验的生物标志物队列中，其主要终点和关键次要终点均达到，显示生物标志物KHDC1L(cDUX)和肌酸激酶降低，同时反映出肌肉损伤的减轻。

从诺华发布的“首次计划提交”时间来看，诺华对AOC药物的推进速度无疑是放缓了，但是诺华在创新药物上市方面具备极强的合规与监管应对能力，这将为AOC这类创新药物的成功上市提供强有力的保障。

小结

实际上，诺华并不是首家提交AOC药物上市申请。

在2026年5月，Dyne率先向FDA递交AOC药物DNYE-251(Zeleciment rostudirsen)的上市申请，用于治疗DMD患者。

ADC作为药物偶联模式的成功范例，ADC充分带动了新型药物偶联模式的探索和开发。随着近年来偶联技术的不断优化升级，药物偶联的形式也是越来越新颖、越来越多样。2026年9月17日-19日，全球XDC创新峰会(Global XDC Innovation Conference)将于江苏无锡再度启航，本届大会以「融合与创新」为主题，共同探讨行业创新前沿技术，解锁生物偶联技术的无限可能。

原文链接：

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-delivered-sales-growth-q2-and-further-advanced-pipeline-full-year-guidance-reaffirmed