3月24日，Ocugen宣布了评估OCU410(AAV5-RORA)的2期临床试验ArMaDa的12个月积极数据，新型修饰基因疗法用于治疗干性年龄相关性黄斑变性(dAMD)继发的地图状萎缩(GA)。全球dAMD的患病率为2.66亿，GA在美国和欧洲影响约200万至300万人。重要的是，随着人口老龄化，这一数字预计将大幅增加。

在美国，dAMD患者的选择有限，目前治疗方法每年需要无限期注射6-12次，这导致实际治疗负担巨大及退出率显著。在美国以外，没有获得批准的产品。

2期主要发现包括：

与对照组相比，最佳剂量(中等)组的病变生长减少了31%(p<0.05)

与对照组相比，椭球区(EZ)的损失率降低了27%，表明光感受器的结构得以保留，这与视觉功能有关

55%的接受治疗的患者与对照组相比，病变大小减少≥30%

亚组分析(基线GA病变≥5 mm2且≤17.5 mm2的受试者)显示，与对照组相比，中等剂量OCU410的病变生长减少了33%，高剂量组也有类似的减少

2期临床试验直接建立在1期观察到的安全性基础上，迄今为止没有观察到与OCU410相关的严重不良事件，也没有报告眼内炎、视网膜脱离、血管炎、脉络膜新生血管或缺血性视神经病变病例。

GA是一种多因素疾病，病因复杂，涉及遗传和环境因素。目前，美国GA的治疗选择仅限于针对单一机制——补体通路。相比之下，OCU410是一种基于RORA的FIC基因疗法，旨在通过多途径机制支持中央视网膜和感光细胞的完整性——靶向drusen、炎症、氧化应激和补体激活。

Ocugen计划在2026年第三季度启动OCU410三期注册试验，以实现公司在三年内提交三份BLA文件的目标。

英文链接：

https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-announces-topline-12-month-data-phase-2-armada-clinical