本文转载自北海康城

中国苏州，2026年7月30日——北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK)，是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布，已全面启动戈芮宁®(注射用维拉苷酶β)在北非重点市场的注册申报流程及商业化筹备工作，上市各项准备工作也在全面推进中。

北非地区戈谢病市场规模可观且持续增长，存在大量未被满足的临床需求。根据北非各国卫生主管机构公开资料预测，到2030年，该区域戈谢病治疗市场规模将接近1亿美元。

戈芮宁于2025年5月13日获批上市，是国内首个本土自主研发生产适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，属于生物创新药并可替代同类进口产品。戈芮宁所采用的创新技术是酶的改造和定向进化;未来结合连续流生产工艺技术，可以推广除戈谢病以外其他同类药物，实现规模化、批量化生产。未来戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。 公司目前正在开展一项国家药品监督管理局(NMPA)批准的注册临床试验，将戈芮宁的适用人群扩展至2岁及12岁以下儿童。

出海北非市场是戈芮宁布局全球戈谢病市场的首个重要里程碑。IMARC Group 数据显示，2025年全球戈谢病市场规模达19亿美元，预计到2034年将增长至31亿美元。

北海康成正积极推进戈芮宁的全球注册与市场准入战略，为广大戈谢病患者提供兼具临床价值与成本优势的全新治疗选择。未来我们将持续深耕罕见病药物全新治疗方案的研发与生产，为全球患者带来创新并可及的治疗方案。

戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病，于2018年5月11日被纳入国家"第一批罕见病目录”。该病对男性和女性的影响等同。临床上戈谢病包括0型(围产期致死型)、I型(非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型(围产期致死型，II型和III型)，早期可出现神经系统症状。

戈芮宁®(注射用维拉苷酶β)已于2025年5月15日获中国国家药品监督管理局上市批准，是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。戈芮宁通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。公司持有该产品开发及商业化产品的全球专有权利。戈芮宁作为生物创新药，可替代同类进口产品，且终端治疗费用预计显著降低，有望大幅减轻患者长期治疗的经济负担，从根本上提升全球戈谢病患者用药的可及性与可持续性。