前天一早，Fierce Biotech发了一篇长文，标题问得很直接：两起未披露的基因治疗死亡事件之后，中国的替代监管路径还能被信任吗?

这篇文章问的是中国，但问题的答案，其实藏在过去一年美国主流媒体对中国IIT的一连串报道里。从2025年12月 Endpoints News那篇著名的"中国有一条便宜、快速、安静的路径来测试新疗法"，到今年7月23日《科学》杂志联合Retraction Watch的碱基编辑死亡调查，到8月5日STAT披露的第二起杜氏肌营养不良试验死亡，到8月17日 Fierce的这篇追问，再到8月18日Endpoints独家披露的第三起死亡——五篇报道层层递进，最终都绕不开同一个坐标：2026年5月1日落地实施的818号令。

我想把结论放在前面：818政策，正当时。它不是对舆论的应激反应，而是中国监管层对IIT实践的一次主动的制度升级;它回答的正是Fierce标题里的那个问题——中国IIT还能不能被信任。

TONACEA

01

cheap, quick and quiet

去年12月15日，Endpoints News的Ryan Cross和Lei Lei Wu发表了一篇后来被反复引用的报道，标题就是：China has a cheap, quick and quiet way to test novel therapies, Western genetic medicine makers want in——中国有一条便宜、快速、安静的路径测试新疗法，西方的基因药物公司都想进来。

那篇文章讲了一个让美国产业界心情复杂的故事。比利时的细胞治疗初创公司 EsoBiotec，只有12名员工、融资2200万欧元，却靠中国的IIT(investigator-initiated trial，研究者发起的临床试验)抢先做出了全球第一个体内CAR-T的临床数据：2025年11月给第一位多发性骨髓瘤患者用药，短短几个月后，阿斯利康宣布以4.25亿美元首付款收购这家公司。EsoBiotec的CEO说得很直白："我们大概省了两年时间。"

文章里另一句被传得很广的话，来自Stylus Medicine的CEO Emile Nuwaysir："如果他们不这么做，他们就会输。"他说的"他们"，是那些还留在美国传统审评通道里慢慢推进的同行。

那篇文章还写到：Umoja Biopharma把公司的第一个临床试验放在了中国IIT;Gilead也与中国的普瑞金(PreGene)达成合作，更快速地开展细胞治疗人体研究;传奇生物2017年用IIT数据打动强生，后来Carvykti在2025年销售额接近19亿美元。

文章发表后，美国行业界普遍在问一个问题：为什么中国能这么快?

TONACEA

02

Science的死亡调查

今年7月23日，《科学》杂志联合Retraction Watch发出调查报道：一名患有罕见、但非致命神经发育障碍的6岁女孩，在接受实验性碱基编辑疗法几天后，死于严重的免疫反应，治疗费用部分由她的父母承担。

报道披露了一个关键细节：上海交通大学医学院附属新华医院的伦理委员会，在放行试验之前，没有审查一项关键的灵长类动物安全性研究——而这项猴子研究标记出了严重的肝毒性，那是高剂量AAV基因治疗引发免疫反应的常见结果。

报道还指出，研究者2026年初在《自然》杂志发表相关临床前研究时，没有同步提及这起个案——信息披露的及时性，正是818号令落地后重点规范的环节之一。

TONACEA

03

STAT的第二起案例

8月5日，STAT披露了第二起：一名男孩入组上海一家基因编辑公司的杜氏肌营养不良症IIT试验，去年8月在接受CRISPR疗法后死于急性呼吸窘迫综合征，他是这项试验的第四位、也是最后一位受试者。

两起事件都发生在818号令落地之前。它们所涉及的问题——高剂量病毒载体基因治疗的安全管理、信息披露的及时性——正是818号令及配套指引逐项回应、逐一规范的领域。国际社会也因此更加关注中国IIT的规范化进程，而中国给出的答案，是一套完整的制度框架。

TONACEA

04

前天，Fierce的追问

于是有了前天那篇Fierce Biotech：两起未披露的死亡事件之后，中国的替代监管路径还能被信任吗?

有意思的是，这篇文章的结论并不悲观。Fierce采访的汉坤律师事务所合伙人顾(Aaron Gu)说得很直接：从法律角度看，这两起事件不会从根本上削弱中国开展IIT的热情——与以药品注册为目的的IND相比，IIT的核心价值没变，行业需要更快产生高质量、早期概念验证的临床数据来支持研发决策，这个需求也没变。

文章还给了一个值得注意的细节：8月11日的投资者电话会上，传奇生物宣布计划在中国开展一项IIT，评估其BCMA靶向体内CAR-T疗法LB2505用于多发性骨髓瘤，作为与强生合作的延续;今年6月它刚在中国IIT里报出双靶点CD19/CD20体内CAR-T候选药LB2501的首次人体数据——6名B细胞非霍奇金淋巴瘤患者100%缓解，没有严重不良事件。传奇生物临时CEO Alan Bash的说法是："我们相信中国IIT模式非常稳健，对获得早期概念验证非常有帮助。"

全球最懂IIT价值的公司，用实际动作给出了回答。

TONACEA

05

Endpoints的第三起案例

8月18日，Endpoints News发来独家报道——第三起事件，主角是一家叫转录本(RiboX Therapeutics)的上海公司。就在十天前，它刚刚拿到一个"全球首个"。

8月8日，转录本宣布美国FDA批准其RXIM002的新药临床试验申请——全球首个基于环状RNA的体内CAR-T疗法拿到IND批件，适应症是自身免疫性血细胞减少症。环状RNA是把RNA分子首尾相接成环，抗降解能力更强、蛋白表达更持久;体内CAR-T则用一针输注，在患者体内直接生成CAR-T细胞，绕开传统CAR-T采血、体外培养、再回输的复杂制造。两条最前沿的技术路线叠在一起，全球巨头都在抢这个赛道——而跑在最前面的，是一家上海公司。

十天之后，Endpoints 报道了同一项目的一起安全事件：一名50多岁的系统性硬化症患者，2026年3月在中国开展的 IIT 研究中离世。转录本发言人确认了死亡，称患者患有严重的系统性硬化症、伴有显著的既往病史;主导研究者已根据中国相关法规要求，及时向其所在医院的伦理委员会及其他相关机构履行了报告义务。RiboX作为该试验的产品提供方，始终积极配合并支持研究者完成了各项安全报告。出于患者隐私和监管要求，公司未披露更多患者和死因信息。

这里有一个关键事实：转录本拿到的全球首个IND，恰恰建立在中国的IIT数据之上。据Endpoints报道，公司的IND申报资料包含了全部IIT研究的安全和疗效数据，包括这起不良事件——也就是说，FDA是在完整知情的情况下作出审评决定的。研究者发起的临床试验，让公司用远低于欧美的成本和时间完成早期概念验证，进而支撑起全球首个IND——中国IIT数据被世界看见的价值，正在于此。

三起被报道的事件，还有一个共同的制度背景：全球范围内，目前都没有法规强制要求申办方或医疗机构向公众披露试验中的死亡个案。美国的IND同样只要求向FDA报告——致命不良事件7天内、其他严重不良事件15天内，公开渠道ClinicalTrials.gov也只公布汇总数据，不披露个案。这并非中国独有的制度短板，而是全球行业共同面对的课题。

TONACEA

06

818号令：把"靠自觉"变成"有制度"

为什么懂行的人这么笃定?因为他们手里有一份新法规，而它落地的时机非常关键。

2025年9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，2026年5月1日正式施行。这份文件，把中国IIT从"靠医院自觉"的灰色地带，推进了"有制度管"的规范车道。

《条例》开篇就写明立法原则：坚持创新引领发展，坚持发展和安全并重。这句话，是818号令全部制度设计的底色——不是限制创新，而是让创新在安全轨道上跑得更远。汉坤的顾也特别提到，中国现行的药物临床试验质量管理规范(GCP)与国际人用药品注册技术协调会(ICH)的标准完全一致，这意味着中国IIT的监管框架，从一开始就对标了国际通行规则。

这里有一个特别值得强调的时间细节：818号令的发布与施行，发生在两起死亡事件之后、但在它们被公开之前。这说明中国监管层的制度升级不是舆论压力下的仓促应对，而是基于对实践风险的主动判断;甚至可以说，监管层掌握的信息，比当时公开报道的还要多。Fierce的文章里，美国CRO Merit的首席财务官Steve Yang也表达了同样的观察：818号令出台的时机，很可能反映了中国政府已经收到了两起浮出水面的死亡事件之外的更多严重不良事件报告。

Steve Yang说："818号令之前，支持IIT的临床前资料包质量参差不齐——818号令的发布就是要堵住潜在的漏洞，要求强制执行更一致、更高的标准。”

换句话说，818号令的落地，就是监管层看到了过去实践中那些不完全正规的操作，然后用一套完整制度把它们管了起来。今天的中国IIT要启动，至少要过六道关：

第一道，机构门槛。实施临床研究的机构必须是三级甲等医疗机构，要有学术委员会和伦理委员会，要有质量受权人制度，要有ICU和多学科团队——不是随便哪家医院都能碰基因治疗了。

第二道，非临床研究。备案前必须完成实验室研究、动物实验等非临床研究，证明安全有效;基因治疗的新药毒理学研究，明确要求使用大动物模型，包括猴子等非人灵长类或其他大型动物。这正是第一起案例里最痛的缺口——猴子的肝毒性信号，当年没有被伦理委员会看到。

第三道，生产质量。受试物制备必须完全符合GMP要求，设施、人员、管理体系、质量检测全覆盖，遵循质量源于设计(QbD)原则;每一批产品要出具符合GMP原则的检验报告，并由第三方药品检验机构复核。过去IIT里"GMP-like""halfway to GMP"这种灰色空间，被正式封上了。这轮新规对认真做质量体系的CDMO也是实打实的利好——标准越高，规范玩家越值钱。

第四道，知情同意与备案。学术审查、伦理审查通过后，5个工作日内向国家卫生健康委备案;备案材料明确要求提交知情同意书样式、风险防控与应急处置预案、经费来源证明。卫健委还会公布备案信息、组织专业机构评估，发现重大风险可以要求暂停甚至终止。

第五道，安全事件处置。一旦发生严重不良反应，医疗机构必须无一例外地暂停研究，由伦理委员会评估是否恢复，并在5个工作日内向卫生主管部门报告。

第六道，随访。按整合风险等级，最短随访分别不少于1年、5年、15年;涉及儿童受试者的，原则上要等成人取得初步安全数据后再开展。

这六道关，每一道都在回答Fierce标题里的那个问题：中国IIT还能不能被信任。答案不在嘴上，在制度里。

TONACEA

07

美国何尝不是在学中国?

这个议题最有意思的转折在这里：就在美国媒体密集报道中国IIT的同一时期，美国监管体系自己的改革方向，和中国IIT的路径有不少相通之处。

2025年6月的FDA细胞与基因治疗圆桌会议上，CAR-T先驱Carl June公开鼓励FDA采纳中国的两级模式，让美国研究者更容易启动首次人体试验。他的原话是："为什么研究人员越来越多地把试验带到海外?简单说，美国的流程已经变得太慢、太贵、太僵化，而其他国家让创新变得更容易。"

大约一年后，美国卫生与公众服务部(HHS)宣布了一项综合计划，声称要把美国1期临床试验提速到6到9个月——这正是中国IIT被称赞的速度。参议员Bill Cassidy在听证会上也说："当开发者把早期临床工作放到我们国家之外时，我们需要迎头赶上。"

美国国内当然也有不同的声音，比如众议院中国问题特别委员会主席Moolenaar今年7月致函四家大型药企，支出法案报告中也有寻求限制FDA考虑中国数据的表述。但这些声音改变不了一个产业事实：全球最敏锐的资本和最前沿的疗法，正在把早期验证放在中国，把全球商业化权益共享出去。

TONACEA

08

我们有义务

作为行业从业者，我想说一段话：海外有大量对中国充满好奇、但信息来源单一的行业同仁。他们看到了Science、STAT和Endpoints的调查报道，也同样应该看到818号令落地的完整图景——看到中国监管层在事件发生后，没有选择封堵、没有选择一禁了之，而是用一套系统性的制度框架，把IIT从"快但松"推向"又快又严"。

Steve Yang在Fierce的文章里有个很准的比喻：如果政府搞一刀切的全面禁令，那是"朝自己的脚开枪";正确的做法，是让818号令发挥作用。中国政府选择了后者。

我们有义务让海外同仁看到中国的进步，更有义务让他们看到中国对IIT等临床研究的科学严肃态度。这不仅是形象问题，更是产业问题：只有全球都信任中国IIT的数据质量，中国才能持续扮演"全球早期临床加速器"的角色，全球患者也才能更快地用上来自中国的早期创新。

TONACEA

09

多方受益的模式

最后说回最实际的商业逻辑。针对罕见病和肿瘤类疾病，中国和全球的合作从来不是零和游戏，而是多方受益的模式：中国贡献早期临床的速度和资源——患者队列、临床中心、高效的IIT机制;全球伙伴贡献资本、全球开发能力和商业化网络;早期临床数据在中国产生，商业化权益全球共享，药物以更快的速度走向全球患者。

传奇生物就是这条路径最好的例子：2017年一个中国IIT的数据，换来强生的合作，成就了2025年销售额接近19亿美元、惠及全球多发性骨髓瘤患者的Carvykti。今天，同样的事情正在体内CAR-T上重演——传奇宣布在中国开展LB2505的IIT，阿斯利康基于ESO-T01的中国数据继续推进体内疗法。

818号令正当时。它不是中国IIT的刹车，而是这辆快车第一次装上了完整的刹车、转向和安全气囊。三起被曝光的死亡，都发生在818号令落地之前或边缘;它们被公之于众，则都在新规施行之后。这不是巧合：818号令把"靠自觉披露"变成"制度强制报告"，正是要堵上这个缺口。制度越规范，数据越可信，全球合作才能走得更远——中国做早期临床，商业化共享全球权益，最终受益的，是全球患者。