10月12日，百时美施贵宝(BMS)旗下子公司RayzeBio宣布RYZ101(锕[225Ac]氧奥曲肽)治疗胃肠胰神经内分泌瘤(GEP-NETs)的III期ACTION-1研究取得了积极的中期分析结果。BMS将基于此向FDA递交RYZ101的上市申请。如果获批，该药物将成为首个上市的基于225Ac的放射性药物。

RYZ101是一款靶向生长抑素受体2型(SSTR2)的放射性配体疗法(RLT)，由DOTATATE结合至高效的α粒子放射性同位素锕225(225Ac)组成。225Ac可以发射一种高能量的、短程的α粒子，导致癌细胞的双链DNA损伤，从而诱导癌细胞死亡。

ACTION-1研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签临床试验，评估了RYZ101对比标准治疗(依维莫司、舒尼替尼、奥曲肽或兰瑞肽)在既往经177Lu生长抑素类似物治疗后疾病进展的不可切除、SSTR阳性、高度分化、晚期GEP-NETs患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期(PFS)。

结果显示，经盲法独立中央委员会(BICR)评估，RYZ101组患者的PFS较标准治疗组显著改善，数据具有统计学意义和临床意义。安全性方面，RYZ101在该研究中的特征与既往研究一致。

该药物是目前第一个报道III期研究结果的225Ac放射性药物。

GEP-NETs是一种罕见肿瘤，美国每年估计约有1.8万例患者确诊，患者数不足20万例。SSTR2在80%–90%的GEP-NETs中表达，绝大多数病例确诊时已存在转移性病灶。基于177Lu的放射性药物已显示出显著的临床益处，并获批用于治疗SSTR阳性的GEP-NETs成人患者。然而，大多数患者在治疗后仍然会发生进展，后续缺乏有效的治疗选择。

英文原文：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Topline-Results-from-the-Interim-Analysis-of-Phase-3-ACTION-1-for-RYZ101-RayzeBios-Radiopharmaceutical-Therapy-in-Patients-with-GEP-NETs/default.aspx