11月12日，Kyverna Therapeutics宣布Mivocabtagene Autoleucel(Miv-cel)的生物制品许可申请(BLA)获得FDA受理，用于治疗僵人综合征(SPS)。这是首个递交上市申请的自免CAR-T疗法。

Miv-Cel是Kyverna Therapeutics自主研发的一款全人源、自体、具有CD28共刺激作用的CD19 CAR-T疗法，有望实现深度耗竭B细胞、重置免疫系统，并在自身免疫疾病中实现持久缓解。迄今为止，已有超过100例自身免疫疾病患者接受miv-cel治疗，临床数据显示其安全性稳定且耐受良好。

II期KYSA-8研究显示，治疗第16周，25英尺步行时间(T25FW)减少了46%;治疗第12个月，T25FW减少了49%。超过三分之一的患者在5秒内完成了T25FW，与健康成人的常规用时相当。

除了SPS，也在重症肌无力人群中评估了Miv-Cel的治疗潜力。II期KYSA-8研究显示，治疗第24周，重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分较基线下降了8.5分，定量重症肌无力(QMG)评分较基线下降了11.3分。在2周内即可实现深度缓解。Kyverna Therapeutics计划在2027年启动Miv-Cel治疗重症肌无力的注册性III期临床试验。

英文：

https://www.genomeweb.com/precision-medicine/cell-therapy/car/gnw-kyverna-bla-submission-miv-cel-abandons-asset-20261112/