来源：生物探索    2014-10-13

生物技术产业在 2014 年发展迅速，尤其是一些中小型的初创生物技术公司，一些有经验丰富的大公司职业经理人选择下海，创办了生物企业。譬如 Editas (Avila's Katrine Bosley) 和 Cidara (Jeff Stein)。本文是 FierceBiotech 网站公布的 2014 年 15 家最热门的生物技术公司。

（1）Adaptimmune：2014 年 6 月 2 日，Adaptimmune 公司与葛兰素史克在其领先的临床项目上进行合作，达成一项基于新型细胞疗法合作开发癌症药物的价值逾 3.5 亿美元的协议，并称该项目在美国的试验中对多发性骨髓瘤、黑色素瘤、肉瘤和卵巢癌已产生令人鼓舞的结果。Adaptimmune 称无论任何产品上市，该公司还将获得一位数到两位数的净销售额提成。公司的癌症治疗药物通过重组患者自身 T 细胞，以癌症或受感染细胞为靶点并将其毁灭而发挥作用。

（2）Aduro BioTech：Aduro BioTech 公司曾获得 BioSante 制药公司授权，进一步开发 BioSante 公司曾针对胰腺癌和前列腺癌研制的 GVAX 疫苗。在接种 BioSante 制药公司的胰腺癌 GVAX 疫苗后接种 Aduro BioTech 公司的疫苗先导物 CRS-207 可发生协同作用。

（3）Cidara Therapeutics：Cidara Therapeutics 是一家生产抗真菌药物的公司。作为一家私人控股的生物制药公司，侧重于应用了一种新的小分子免疫平台来治疗免疫功能低下的患者严重的真菌感染。

（4）Cleave Biosciences：Cleave Biosciences 是一家癌症诊断公司，在 2013 年，知名风投机构 NEA 公司先期投入 1000 万美元用于支持 Cleave 公司的前期药物研发试验，使得 Cleave 公司在此项目上获得的资金总额达到了 5400 万美元。Cleave 研发的新药物主要是作用在癌症细胞蛋白质降解通路上，通过调控泛素降解和自噬作用来达到杀死癌细胞的目的。

（5）Dimension Therapeutics：Dimension Therapeutics 公司研究的药物主要针对血友病。今年 6 月，Dimension Therapeutics 公司作出一系列举措不断推进基因治疗疗法，并与拜耳公司签订了一项总价值约 2.5 亿美元的协议。根据这一协议，拜耳公司将资助 Dimension 公司开发的治疗 A 型血友病的所有临床前研究以及随后的前期临床研究。一旦获得成功，拜耳公司将负责最后的临床上三期研究，并将获得这种疗法的全球商业权利。而 Dimension 公司将会保留 B 型血友病疗法的所有权。

（6）Editas Medicine：位于马萨诸塞州剑桥市的 Editas Medicine 公司宣布 2013 年 11 月 25 日创立，并获得了 4300 万美元的风险投资启动资金。公司的联合创办人之一、麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所的神经科学家张锋（Feng Zhang，音译）表示：公司的目标是将最好的基因剪切技术——CRISPR 技术从实验室走向市场。

（7）Juno Therapeutics：朱诺治疗公司（Juno Therapeutics）早已是生物技术发展史上获得融资最多的初创企业之一，公司今年 8 月宣布，它又通过新一轮的私募筹集到 1.34 亿美元，这意味着该公司在不到 12 个月的时间内已经募集到 3 亿美元。

（8）Molecular Partners：去年年底，Molecular Partners 与药企巨头罗氏达成一项 12 亿美元的协议，用于发现、开发、商业化数个将 Molecular Partner 的 DARPin 生物制剂与罗氏开发的毒性制剂偶联而成的抗癌药物。

（9）Navitor Pharmaceuticals：Navitor 公司前身是 George Vlasuk，今年 6 月，公司宣布在第一轮融资中获得了 2350 万美元的资金用于研究新的疾病通路，其中融资的投资方包括了强生公司、Atlas 公司和 Longevity Fund 公司等。研究人员将对 mTOR 通路展开研究，这种通路与许多疾病相关，许多疾病都是由于其中一条通路 mTORC1 出现问题导致的。但是目前许多药物会同时阻断 mTORC1 通路和 mTORC2 通路，Navitor 的研究人员希望能够找到精确靶向 mTORC1 通路的药物分子。

（10）Seres Health：今年 6 月，美国生物技术公司 Seres Health 融资了梅奥医院在内的多家机构的资金 1000 万美金，拟提高艰难梭状芽胞杆菌抗生素的耐药性疗法。

（11）SparkTherapeutics：SparkTherapeutics 公司的新技术有望部分恢复失明者视力。位于费城的生物技术公司 Spark Therapeutics 正在测试针对 LCA2 的基因疗法，它希望能尽早于 2016 年在美国申请监管批准。

（12）Spero Therapeutics：今年 4 月 9 日，全球制药巨头罗氏 (Roche) 与专注于细菌感染新疗法的 Spero Therapeutics 公告在抗生素领域达成合作协议，Roche 将对 Spero 提供研发资助，并有权利在 Spero 的主要研发计划 (lead program) 进行 IND 申请时，按照事先约定的条款进行收购。

（13）Sutro Biopharma：今年 9 月，生物技术公司 Sutro 公司透露公司已经与德国重量级制药公司默克公司达成协议，共同开发用于治疗癌症的抗体 - 药物偶联疗法（ADC）。

（14）Voyager Therapeutics：Voyager Therapeutics 是今年成立的一家基因治疗公司，并从知名风投三石风险投资公司（Third rock ventures）里融资 4500 万美金用于研发。公司的创始人 Steven Paul 从 NIH 和 Eli Lilly 工作 37 年后，转身创办了这家企业。

（15）Mapp Biopharmaceutical：成立于 2003 年总部设在圣地亚哥的生物技术公司 Mapp Biopharmaceutical 主要是为预防和治疗传染性疾病研发新型药物，Mapp 公司因今年研发的神奇“鸡尾酒药物”具有抗击埃博拉病毒的功能而声名鹊起。

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