来源：中国药促会    2015-12-8

注：1）化学新药分类：1类新分子实体化合物；3类新剂型； 2）审批分类：P优先评审；S常规评审，3）其他：O 孤儿药，cber生物药物

数据来源于FDA官网：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/default.htm

1、多发性骨髓瘤：Daralex，Linlaro，Empliciti

11月FDA先后批准3种药物用于多发性骨髓瘤治疗，分别是杨森Darzalex （daratumumab）、武田制药Ninlaro（ixazomib）以及百时美施贵宝（BMS）的Empliciti（elotuzumab）。据美国癌症研究所估计，在美国今年将会有26850 新的多发性骨髓瘤患者，其中 11240 名患者可能死亡，这些药物的批准将会为患者提供更多的治疗选择。

研究与咨询公司 GlobalData 宣称，全球多发性骨髓瘤治疗市场规模将从 2014 年的 89 亿美元飙升至 2023 年的 224 亿美元。尽管当今多发性骨髓瘤的治疗已获得一定进展，但实际上可用于治疗多发性骨髓瘤的手段非常有限。该疾病的5年生存率在过去30年仅提高了9%，也即从1975年的25%提高至2003年的34%。最近10年发展起来的用于治疗多发性骨髓瘤的药物有沙利度胺、来那度胺和磞替佐米。其中，来那度胺已成为该领域的佼佼者，其年销售已突破50亿美元。此外，FDA还分别于2012年7月和2013年2月批准了Kyprolis®和Pomalyst®用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤[1]。

Darzalex与Empliciti为单克隆抗体，为免疫肿瘤学疗法，适用于既往已接受一至三种治疗方案的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗，都获得FDA突破性疗法认定、优先审批资格和孤儿药资格认定。而Ninlaro是首个也是唯一的用于治疗MM口服蛋白酶体抑制剂，为患者提供一个新的口服治疗方案，当其他治疗失败时，能延缓疾病进展，被FDA授予孤儿药地位，并进入优先审评通道。

2、非小细胞肺癌：Tagrisso，Portrazza

11月FDA批准2种药物用于治疗晚期非小细胞肺癌：阿斯利康的Tagrisso（ osimertinib）和礼来的Portrazza（necitumumab）。据美国癌症研究所数据，肺癌是美国致死最多的癌症，2015年估计有22.12万新确诊的肺癌患者和15.8万因肺癌致死的患者。最常见的肺癌就是癌症细胞聚集在肺组织中形成的非小细胞肺癌。

Tagriss适用于表皮细胞生长因子受体（EGFR）T790M突变型和对其他EGFR抑制剂耐药的晚期非小细胞肺癌患者。Tagrisso连续获得了FDA的突破性药物和孤儿药认定以及“优先评审”的奖励，最后通过加速通道获准上市。据公开资料显示，Tagrisso临床效果显著（客观缓解率达60%），从临床研究到获批上市全程耗时不到两年半，这可能创下美国临床开发的最快记录。Tagrisso价格也十分昂贵，年花费高达15300美元，预测的销售峰值为30亿美元[2]。

Portrazza（necitumumab）也是一种EGFR抑制剂，联合吉西他滨（gemcitabine）和顺铂（cisplatin），适用于晚期鳞状非小细胞肺癌（squamous NSCLC）患者的一线治疗。Portrazza仅延长患者性命1.6个月这一结果曾引起争议，但FDA考虑其在晚期转移性NSCLC治疗是重大突破，最终予以批准。

3、Genvoya

11 月 5 日，美国 FDA 批准 Genvoya（一款固定剂量的复方片剂，由埃替格韦、Cobicistat、恩曲他滨及替诺福韦艾拉酚胺组成）作为一种完整方案在成年与 12 岁及以上年龄儿科患者中用于 HIV-1 感染治疗。美国疾病预防与控制中心估计，有 120 万 13 岁及以上年龄的人感染有 HIV。Genvoya作为已上市抗HIV药物Stribild和Viread的升级版，在沿用3款老药的基础上， Genvoya以TAF替换了富马酸替诺福韦酯（TDF），。相对于TDF而言，TAF临床给药剂量更小，更容易进入细胞发挥药效，尤其是HIV感染细胞，且能发挥更强大的抗病毒疗效。而就安全性角度而言，Genvoya较Stribild能更好的保护肾功能，减少患者骨折风险。TAF为全球首次获得批准。吉利德曾花费1.25亿美元从Knight Therapeutics购得一张FDA优先审评券，用于Genvoya的监管审查，最后审批时间仅为4个月[3]。

4、Cotellic

11 月 10 日，美国 FDA 批准 Cotellic（Cobimetinib）与威罗菲尼合并用于治疗已扩散至身体其它部位或不能手术切除，以及有某种形式异常基因（BRAF V600E 或 V600K 突变）的晚期黑色素瘤治疗。美国癌症研究所预测，今年将有 7.387 万名美国人被诊断有黑色素瘤，有 9940 人会死于这种疾病。

Cotellic 通过阻断一种叫 MEK 酶的活性而发挥作用，可阻止或延缓癌细胞生长。Cotellic被FDA授予孤儿药地位，并进入优先审评通道。据分析师预测，cotellic的销售峰值将超过7亿美元，并带动威罗菲尼的销量[4]。据报道Cotellic与威罗菲尼联用的年花费为211000美元。

该药于2015年11月25日获欧盟批准上市。

5、Nucala

11 月 4 日，美国 FDA 批准 Nucala（美泊利单抗）在 12 岁及以上年龄的患者中与其它哮喘药物合并用于哮喘维持治疗。据美国疾病控制与预防中心提供的信息，截至 2013 年，在美国有超过 2200 万人得过哮喘，每年有逾 40 万哮喘相关住院病例。Nucala 是一种人性化白介素 5（IL-5） 拮抗剂单克隆抗体。Nucala作为二线注射治疗方案，为严重哮喘患者提供了一种额外的治疗选择，可以在目前治疗药物无法达到充分控制哮喘时，进行维持性治疗，其主要竞争药物是诺华和基因泰克的重磅炸弹药Xolair，该药于2003年获FDA批准，也是一种IL-5抑制剂，并且是第一种被批准的治疗重症哮喘的非吸入式治疗手段，2013年年销售额达15亿美元[5]，与Xolair相比，Nucala能特异性靶定嗜酸性粒细胞（白细胞的一种，它对哮喘的发生起到促进作用）。

6、Adynovate

11 月 13 日，美国 FDA 批准 Adynovate 用于成人及 12 岁及以上年龄的青少年血友病 A 患者。据美国疾病控制与预防中心提供的信息，在美国每 5000 名出生男性中会有 1 人受到血友病 A 的影响。

Adynovate 是聚乙二醇化的重组第八因子，可以在血液中持续更久，仅需两周注射一次。将与2013年上市的Elocate和正在等待FDA批准的BAY 81-8973共同竞争约60亿美元的血友病A市场。Elocate是批准上市的第一种长效第八因子，需3-5天注射一次。

7、BioThrax

11 月 23 日，美国 FDA 批准 BioThrax（炭疽吸附疫苗）一种新适应症，用于疑似或证实暴露于炭疽杆菌后的疾病预防，炭疽杆菌可导致炭疽菌病。这款疫苗新的用途获批与推荐的抗生素一起用于 18-65 岁的人。BioThrax 最初于 1970 年获 FDA 批准用于高风险暴露者的炭疽菌病预防。它是首个基于动物疗效法则获批的疫苗，该法则允许当人体有效性试验不符伦理或不可行时可用动物有效性数据作为产品批准的基础。

BioThrax由美国Emergent BioDefenseOperations Lansing LLC公司生产，临床试验得到美国政府部门资金资助。

8、Fluad

11 月 24 日，美国 FDA 批准季节性流感疫苗佐剂 Fluad。Fluad 是从三种流感病毒株（两种亚型 A 与一种亚型 B）产生的一种三价疫苗，该疫苗被批准在 65 岁及以上年龄的人中用于季度性流感预防。据美国疾病控制与预防中心称，近年，预计65 岁及年龄稍大患者占因季度性流感死亡人数的80%-90%及住院人数的 50%-70%。

Fluad将是FDA批准的首例流感疫苗佐剂，用于疫苗中增强效果，最早于1997年获准在意大利上市，目前已获38个国家批准，包括加拿大和15个欧盟国家，但在美国一直遭到抵制，此次经FDA快速审批通道获批。Fluad最在由诺华开发，后出售给澳大利亚CSL，交易完成后CSL成为继赛诺菲之后的第二大疫苗生产商

9、Narcan nasal spray

11月18号FDA批准 Narcan 鼻喷雾剂，这是第一个FDA批准的盐酸纳洛酮鼻喷雾剂的剂型。这个药物可以，可以阻止或逆转阿片类药物（如羟考酮，氢可酮，和吗啡，以及非法毒品海洛因）过量的影响，拯救生命。2013 年，疾病控制和预防中心报道药物过量死亡的人数已超过十年稳步增长，现在已超过车祸死亡是美国伤害死亡的首要原因。

纳洛酮此前以注射形式获得批准，通常通过注射器或自动注射器传递。很多急救和主要照顾者，认为纳洛酮鼻腔喷雾剂配方容易配送，并消除了污染针头扎伤的风险。FDA 授予Narcan 鼻喷雾剂快速通道和优先审评的资格。该药PDUFA日期为2016年1月20日，但FDA在不到四个月的时间内快速批准该剂型。