来源：药渡网    2015-12-02

Horizon Pharma, Inc是一家生物制药公司，主要满足关节炎、疼痛和炎症性疾病治疗需求的开发和商业化。Horizon公司宣布，欧洲委员会 (EC) 已决定，批准 RAVICTI ® (苯丁酸甘油) 口服液作为辅助治疗，治疗成人和儿童（两个月的及以上的患者）慢性六个亚型尿素循环代谢障碍。这一决定遵循了在 2015 年 9 月 24 日欧洲药品局人类使用药品委员会提供的积极的意见。经批准授权Horizon的 RAVICTI 将在欧洲联盟 (欧盟)的28 个成员国销售，成为集中营销授权的根基，得到欧洲经济区 (EEA) 会员国的认可。

RAVICTI被指定为孤儿药，它包含一种新的活性物质，监管的数据和市场保护可达10年。

UCD 是一种代谢紊乱的疾病，影响特定酶的活性或者转运尿路循环，最终导致血流中氨水含量超负荷。系统紊乱可以开始在任何年龄，尤其是在生命早期，会伴有更严重的缺陷疾病。UCD 患者会经历所谓的高氨血症，即当血液中氨水平过高，会导致不可逆的脑损伤、 昏迷或死亡。

Horizon的CEO Timothy P. Walbert 说' RAVICTI 能获得EU和EEA的批准，这对于Horizon来说是一个重要的里程碑，在全球范围内扩展了我们的业务。在这一批准的带动下，我们将逐个的关注各个国家，使整个欧洲的尿素循环障碍患者都能使用 RAVICTI'。

早在2013年2月1日，美国食品药品管理局(FDA)就批准了RAVICTI(苯丁酸甘油酯)用于部分2岁或以上尿素循环障碍(UCD)患者的长期治疗。RAVICTI是一种氮结合剂。而目前RAVICTI扩大了使用范围到2个月的婴儿，虽然时间有点久，但还是取得了不小的进步的。

http://pipelinereview.com/index.php/2015113059687/Small-Molecules/Horizon-Pharma-plc-Receives-European-Commission

-Approval-for-RAVICTIR-glycerol-phenylbutyrate-Oral-Liquid-for-the-Treatment-of-Urea-Cycle-Disorders-in-Patients-Two-Months.html