来源：生物谷    2015-11-16

2015年11月16日讯，11月13日，阿斯利康抗非小细胞肺癌口服新药Tagrisso获FDA快速批准（Accelerated Approval）上市，Tagriss适用于表皮细胞生长因子受体（EGFR）T790M突变型和对其他EGFR抑制剂耐药的晚期非小细胞肺癌患者，预计该药的年销售峰值可达30亿美元。与此同时，FDA还批准了由罗氏生产的第一个EGFR耐药突变伴随检验试剂盒（cobas EGFR Mutation Test v2）。

据美国癌症研究所数据，肺癌是美国致死最多的癌症，2015年估计有22.12万新确诊的肺癌患者和15.8万因肺癌致死的患者。最常见的肺癌就是癌症细胞聚集在肺组织中形成的非小细胞肺癌，而表皮细胞生长因子受体（EGFR）参与癌细胞的生长与扩散，是抗癌药物的重要靶点。

FDA血液和肿瘤产品主管评价称：“对于肺癌的成因以及这些癌症对先前治疗方法产生耐药性的分子学机理，我们的理解正在快速与时俱进。大量临床试验证实Tagrisso对50%的EGFR T790M突变阳性患者患者能显着缩小肿瘤组织。该药为EGFR T790突变阳性患者提供了新的治疗选择。”

安全高效的药物与配套基因诊断盒是癌症治疗的发展需求。此次同时获批的罗氏EGFR耐药突变伴随检验试剂盒（cobas EGFR Mutation Test v2）将用于检测 EGFR耐药突变，第二版试剂盒(v2) 在第一版(v1)的基础上添加了T790M 突变型。在开始药物治疗前，对肺癌患者进行基因检测可以发现不同的基因突变以选择相应的药物进行治疗，能够避免盲目用药，实现“一对一”精准医疗。

研究显示，对于非小细胞肺癌患者，如果不加筛选而使用靶向治疗，有效率仅为30%，如果通过EGFR基因检测结果来筛选患者，靶向治疗的有效性将提高到70%以上 。

在2个单组、多中心、共有411名受试者参与的2期临床试验中，这些受试者是经其他EGFR抑制剂药物治疗后病情恶化的EGFR T790M突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者，两个试验中Tagrisso的客观应答率（ORR）分别为57%和61%，在最近的一项中期实验中，Tagrisso展现出的中位无进展生存期为8.6个月。

伴随治疗最常见副作用有腹泻、皮肤干燥、皮疹、指甲红肿或感染等，也可能产生的严重副作用包括肺炎、心脏损伤和胎儿发育异常。Tagrisso的疗效和安全性需进一步在3期临床试验中得到证实才能获得FDA的后续完全批准。

此前，Tagrisso连续获得了FDA的“突破性药物”（Breakthrough therapy）和“罕见病药物（Orphan drug designation）”认定以及“优先评审”( Priority review designation)的奖励，最后通过加速通道获准上市。据公开资料显示，Tagrisso从临床研究到获批上市全程耗时不到两年半，这可能创下美国临床开发的最快记录。（生物谷Bioon.com）

谷君注：“突破性药物”是FDA给予那些具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性药物地位，以促进其研发进程，其认定需满足两个条件，即（1）适应症是严重或致死性疾病（serious or life-threatening disease or condition），（2）有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物（substantial improvement over existing therapies）。“优先评审”授予那些安全和药效由于现有显着优于现有治疗手段潜力的药物。“加速批准（Accelerated Approval）” 是在1992年FDA引入加速批准通道，用surrogate endpoint代替clinical endpoint，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。