来源：丁香园    2015-09-06

10 周前，Alexion 制药公司完成 84 亿美元对 Synageva 生物制药公司的收购，并获得了一款用于治疗罕见致死疾病的酶替代药物。9 月 1 日，Alexion 宣布该药物通过欧洲批准。

欧洲健康监管机构批准 Kanuma 用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）患者。他们还批准 Strensiq 用于治疗小儿发病低磷酸酯酶（HPP），这款药物是 Alexion 公司通过收购获得的。该疗法曾获得美国食品和药物管理局的突破性认证，目前该公司正在等待美国批准的决定。

「这几年对我们来说是非常重要的，」Alexion 公司首席执行官 Hallal 表示，「我们从一个只有单一产品的制药公司转变成有 3 款主要产品的制药公司，从第一种药物上市到现在只有八，九年的时间。」

LAL-D 是一个进行性代谢类疾病，往往会导致肝功能衰竭，多种器官损伤和过早死亡。HPP 也是一个进行性代谢类疾病，可导致骨畸形，骨折和其他骨骼异常，以及肌无力，癫痫发作，疼痛，呼吸衰竭，导致婴儿和儿童死亡。这两种疾病在一般人群中发生的概率在每百万 20 以下，被定义为超罕见疾病。

Hallal 预计，Kanuma 最终将产生超过 10 亿美元的年销售额。但他拒绝给出一个 Strensiq 的销售额预测值。随着对疾病认识的不断提高，他预计该药物将有一个缓慢的销售额增长，但确诊患者是公司面临的最大挑战之一。

「患者和医生获取到药物需要时间，」Hallal 表示，「我们进行上市后，通常一次只有一个病人。」Hallal 称，Alexion 公司的目标是让新药在美国和其他地方以类似的价格销售。「美国地区的价格应该相似，」他称。

Alexion 公司为 Synageva 支付的金额超过其市场价值的两倍以上，这引起了华尔街的批评。但此举让 Alexion 公司成为多产品公司，拥有更大的产品线帮助发展。该公司表示，Synageva 交易将在 2018 年为公司增加利润。

Alexion 公司销售的 Soliris 可治疗两种罕见疾病，每年的花费约 50 万美元。该药物在 2014 年的销售额为 22.3 亿美元。Soliris 正在进行的后期阶段试验测试了其他三个罕见疾病，预计今年会得到另一种酶替代疗法的前期数据。此外，Hallal 称，「我们为 Synageva 额外增加了 12 个临床前试验项目以补充我们的产品线。」