来源：爱思唯尔    2015-06-01

美国FDA 5月28日宣布，已批准雷帕鸣（西罗莫司）用于治疗罕见进展性肺部疾病—淋巴管肌瘤病（LAM）。

LAM主要受累人群为育龄女性，其特征是平滑肌细胞异常增生，导致肺功能受损，影响向机体供氧。

雷帕鸣最初作为免疫抑制剂于1999年获准用于预防13岁及以上肾移植患者器官排斥反应，上市剂型包括片剂和口服液。

在一项临床试验中，研究者比较了89例LAM患者接受12个月雷帕鸣或安慰剂治疗及12个月随访观察期间的安全性和有效性。在12个月治疗期间，两组FEV1（1秒钟用力呼气容积）平均下降值差异约为153 ml，停药后，治疗组肺功能下降速率与安慰剂组相似。

鉴于目前没有获批的LAM治疗药物，FDA授予雷帕鸣孤儿药地位，这是对进行安全性和（或）有效性临床研究的治疗LAM等罕见病药物的地位认定。

雷帕鸣治疗LAM常见副作用包括口腔和唇部溃疡、腹泻、腹痛、恶心、咽喉痛、痤疮、胸痛、腿部肿胀、上呼吸道感染、头痛、头晕、肌痛以及胆固醇升高。

雷帕鸣由辉瑞旗下惠氏制药生产。欲了解更多安全性信息，请访问FDA网站。