来源：中国药促会    2012-02-20

美国监管机构为Corcept公司Korlym（米非司酮）疗法亮起绿灯，它是第一个获得FDA批准用于治疗库欣综合症的药物。Korlym也是该公司的首个上市产品。

消息发布后，Corcept公司的股票价格上涨了40%以上。

获批新药Korlym能阻断皮质类固醇的活性。库欣综合症患者肾上腺分泌过多的皮质类固醇，导致血压升高。FDA称Korlym通过阻断激素与受体的结合起到治疗作用。

Korlym是现行罕见疾病药物开发模式的最新例子，它显示出研发治疗患者群很小的疾病-用极少的临床试验结果也能获得FDA批准。Korlym于2007年获批孤儿药，它可望使美国约5000例患者受益。Korlym获得FDA批准主要依据一项仅入选50例患者的临床试验。

因为使用了堕胎药中的一种成分，Korlym附有孕妇使用警示。据彭博社报道，Corcept公司认为含有该成分可能会限制Korlym的使用。

大小型生物制药组织寄希望于罕见疾病领域的研究，它既有助于医疗需求未获满足的患者，同时也具有延长排他性周期以及临床开发成本较低等优点。

原文链接：

http://www.fiercebiotech.com/story/corcept-skyrockets-fda-nod-rare-disease-drug/2012-02-17