来源：丁香园    2014-9-15

美国 FDA 授予 Viamet 制药 VT-1129 孤儿药资格，这款药物是一种强效选择性口服抗真菌药，用于隐球菌性脑膜炎，一种大脑与脊髓粘膜危及生命的侵袭性真菌感染。该公司打算 2015 年上半年向 FDA 提交 VT-1129 的试验性新药 (IND) 申请。

在临床前试验中，VT-1129 已被证明是一种强效选择性、可供口服的真菌 CYP51 抑制剂。这款抗真菌剂可阻断麦角固醇的产生，麦角固醇是真菌细胞膜的必要成分，对真菌的增殖与生存至关重要。试验还显示，VT-1129 对隐球菌物种有实质性效果，并且在神经系统内有较高的浓度。

该公司表示，基于这些有利的属性，公司选择 VT-1129 对隐球菌性脑膜炎进行进一步的临床前开发。免疫功能不全患者，包括那些携带 HIV、移植受者及肿瘤患者是这种感染最受影响的人群。

原文地址：http://regulatoryaffairs.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-grants-orphan-drug-status-for-vt-1129-to-treat-cryptococcal-meningitis-120914-4370841