来源：医药地理    2014-9-15

9 月 2 日，Promedior 公司宣布 FDA 授予其产品 PRM-151 孤儿药地位，用于治疗骨髓纤维化。

“获得孤儿药地位对 PRM-151 的开发来说向前迈出了重要的一步，我们很高兴继续推进 PRM-151 的研发项目以更好地满足骨髓纤维化患者的需求。”Promedior 公司总裁兼首席执行官 Suzanne L. Bruhn 博士说，“目前，骨髓纤维化临床试验结果振奋人心，我们相信，在新的作用机制下，PRM-151 对骨髓纤维化不仅具有针对性，也具有良好的治疗作用。”

PRM-151 在预防和治疗骨髓纤维化方面具有新的作用机制，这使它具有从根本上解决骨髓纤维化病变的潜力。在美国，每年大约有 1,8000 名患者受骨髓纤维化困扰，患者平均年龄在 61-66.1 岁。唯一可能治愈的方法是骨髓移植，但是目前很少有病人采用这种治疗方法。

目前，其他可采用的治疗方法只能治疗表面症状，很少或不能从根本上治疗骨髓纤维化。II 期临床研究初步数据证明了 PRM-151 在整个骨髓纤维化治疗过程中的优势，包括改善骨髓纤维化、缓解症状、提高血红蛋白和血小板水平、并减少脾脏大小，耐受性、安全性良好及无治疗相关的骨髓抑制等。

这些数据于 6 月 2 日在 2014 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上发布。