上周FDA共颁发16项孤儿药资格，包括7款化学小分子、4款抗体疗法、2款基因疗法、1款疫苗、1款反义寡核苷酸和1款融合蛋白。其中罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）研发的两款创新单克隆抗体获得治疗食管癌（esophageal cancer）的孤儿药资格。此外，Harpoon Therapeutics靶向B细胞成熟抗原（BCMA）阳性肿瘤细胞的T细胞结合器以及Praxis Precision Medicines在研反义寡核苷酸等疗法入围。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家详细介绍其中部分疗法。