HOPE是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，在全球22个国家60家研究机构开展，评估了2种剂量水平的voxelotor（1500mg和900mg，每日一次口服给药）与安慰剂治疗SCD的疗效和安全性。HOPE研究共入组了274例年龄在12岁及以上SCD患者，大部分患者患有镰状细胞贫血（纯合子血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），基线时约三分之二在接受羟基脲治疗。研究中，患者以1:1:1的比例随机分组，分别接受1500mg voxelotor、900mg voxelotor或安慰剂每日一次口服治疗。主要终点是在意向性治疗分析中，实现血红蛋白应答的患者比例，血红蛋白应答定义为第24周的血红蛋白相对基线增加超过1.0g/L。