8月16日，NMPA官网显示，百济神州的达妥昔单抗β获批上市，用于神经母细胞瘤。

达妥昔单抗β（Dinutuximab beta）是一款单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合。它于2017年获得欧盟委员会批准，治疗1岁以上的接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，随后进行清髓性治疗和干细胞移植，或者复发或难治性神经母细胞瘤的患者。值得一提的是，达妥昔单抗β是欧洲药品管理局（EMA）唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

2020年1月13日，EUSA Pharma（以下简称 EUSA）与百济神州宣布双方就孤儿生物制剂药物SYLVANT®（司妥昔单抗）及QARZIBA®（dinutuximab beta）在大中华地区达成独家开发和商业化协议。同年11月，百济递交了达妥昔单抗β上市申请并被纳入优先审评；次年1月，百济又递交了司妥昔单抗上市申请被纳入优先审评。

神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%；确诊时的中位年龄为17～18个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足50%。

目前除了手术、放疗外，用于治疗神经母细胞瘤的药物包括化疗药物和免疫治疗药物两种，治疗方案有限。尤其在国内，针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物如今还尚未获批，患者对该类疗法的需求还远远未能满足。

根据Insight数据库，在全球范围内靶向GD2治疗神经母细胞瘤的单抗产品也仅有3款获批，前两款均是来自EUSA Pharma的产品，Dinutuximab和Dinutuximab beta （氨基酸序列一致，细胞系不同），它们的获批使长期缺乏有效疗法的儿童高危神经母细胞瘤领域获得了首款免疫疗法。2020年11月25日，FDA通过加速批准途径批准了Y-mabs的那昔妥单抗（Naxitamab），赛生药业引进了那昔妥单抗，并于7月初在国内递交上市申请。

同靶点在研产品中，除了这三款单抗，另外还有四个项目，均为早期临床阶段的CAR-T产品。

全球研发概况：靶向 GD2 的神经母细胞瘤治疗药物

来自 Insight 全球新药库（http://db.dxy.cn/v5/home/）

注：原文有删减