2021年是细胞和基因疗法（细胞和基因疗法，Cell and Gene Therapy）大放异彩的一年。在中国，两款 CAR-T疗法迎来了历史性的获批；在海外，体内CRISPR基因编辑也取得了首个积极临床试验结果；放眼全球，更有多款创新细胞和基因疗法有望在今年获得批准。自2017年FDA批准首款基因疗法以来，细胞和基因疗法领域可谓浪潮迭起。

从0到1，从1到N。细胞和基因疗法的不断问世意味着人类逐渐开始掌握了这类有力工具，以弥补大自然编码生命体时产生的随机错误。“一次性给药，实现长久缓解”，这种理想型的疾病治疗手段，随着生命科技的快速发展和医药产业的持续蓬勃，有望真正来到我们身边。

改写生命蓝图的时代，已然来临。

01. 合作——一切为了病患

“我们的初衷是为了挽救更多的生命，所有的努力都来源于此。”

——西比曼生物科技首席行政官兼首席财务官刘必佐先生

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投身于细胞和基因疗法行业之初，刘必佐先生就敏锐地关注到了影响产业发展的关键因素。“在疾病的考验前，‘时间就是生命’，行业必须尽力缩短生产的时间，快速将疗法送到患者手上。”

新一代疗法虽然从疗效上非常有潜力，尤其在既往难以突破的疾病上充满机会。但相应地，生产制造工艺的难度也比原来的传统疗法高出几个数量级。因此，只有生产制造得到高品质的保障，才能让这些疗法更好地走上市场，造福病患。

可喜的是，当下，产业正向着一个更高效的模式努力。在新一代疗法开发中，CTDMO（合同测试研发生产组织）平台已成为产业合作创新的重要力量。

细胞和基因疗法公司+CTDMO强强联合的模式，使得研发企业能够保持相对轻量型的运营管理，更专注于核心产品的研发和创新，而规模化的测试、部分生产环节可以交给更加专业的CTDMO合作伙伴，以形成产业化优势，提升效率，降低成本，提升患者可及性。

“希望在不远的将来，包括CAR-T在内的新一代疗法，能够真正成为广大患者可负担的常规治疗方案。” 刘必佐先生表示，“我们愿意继续与业内优秀的研发合作伙伴携手，加速创新疗法的研发进程，去挽救更多的患者和家庭。”

02. 工艺——质量源于设计

“细胞与基因疗法的工艺，犹如多米诺骨牌，每一步都需要精确的设计，才能保证最终产品的安全性和有效性。”

——邦耀生物高级副总裁及首席战略官高杨先生

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因为个体化需求高、技术迭代更新快、作用机制复杂等特性，细胞和基因疗法的生产和开发工艺多样且复杂，各国监管体系也不断调整和变革。

与许多同业一样，近日荣获“2021中国生物创新药最具成长性年度大奖” 的细胞和基因疗法公司邦耀生物选择了将更多的资源投入到产品研发环节，将临床阶段的放大和商业化生产交由专业的CTDMO完成。

邦耀生物高级副总裁及首席战略官高杨先生谈到， “安全性与有效性是当前细胞与基因疗法开发过程中面临的核心问题，而后期工艺方案的设计，则是决定产品工艺放大和能否快速商业化的关键因素。”

当下，细胞与基因疗法工艺控制采用简称为QbD（Quality by Design）的理念，通过前期对工艺透彻的认知和研究，实现对质量控制过程中的风险来源与程度准确的把握。

基于这样的原因，选择专业的CTDMO合作伙伴，对于广大细胞和基因疗法公司而言，是非常审慎的。

高杨先生表示：“IP保护、专业能力，以及全球化运营和申报是我们选择CTDMO合作伙伴的重要考量因素。而凭借成熟的技术与经验，CTDMO在质量控制方面更具专业性，可以帮助我们降低研发风险，高效精准打通工艺全流程。”

03. 发展——助力研发之梦

“CTDMO赋能平台进一步降低了研发的壁垒，使得细胞和基因疗法研发之梦不再遥不可及。”

——新芽基因创始人及CEO何春艳博士

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新一代疗法的安全性和有效性，不但需要QbD的理念，同样依赖于独特的评估体系进行测试和表征。个体化治疗的质控要求非常高，目前，全球仅有少数CTDMO打破了全流程测试这一壁垒。

作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO平台——药明生基集细胞治疗、基因治疗及其他高端治疗的开发、测试、制造和商业化于一体，提供基因载体及细胞治疗产品从研发到商业化生产的全方位服务。

对于测试能力在整体研发中的关键作用，药明生基中国区总经理陈琪博士有着深刻的行业见解：“药效性检测的标准方法开发及运用一直是新型高端治疗药物上市过程中的一个难点。”

所有的检测开发、生物安全、病毒清除和最终产品放行等测试环节都能在平台上“一站式”实现，不仅将极大程度地提高研发和工艺放大优化的效率，降低样品消耗率和多次转运所造成的不稳定性，更有利于完善把控工艺放大各环节的风险点，帮助开发者大幅缩短整个上市周期。

产能受限是细胞和基因疗法行业面临的另一重要挑战。药明生基积极布局，高效推进产能的全球化，在中国、美国和英国拥有4个研发及生产基地，总建筑面积约8万平方米。2020年药明生基扩建了美国费城细胞和基因疗法生产基地，将产能提升了三倍。近日投入使用的上海临港基地，配备了200多个独立套间和6条完整的载体和细胞生产线，包含独立的配液中心和GMP级别无菌灌装隔离器，有望在载体和细胞疗法服务方面为客户提供更大的灵活性和更快的交付时间。

▲近日，药明生基上海临港新建的工艺研发,测试和生产中心正式投入运营。

稳步推进全球产能布局的同时，药明生基进一步拓展其在细胞和基因疗法平台的技术能力。例如，在AAV生产工艺上，药明生基致力研发高效的腺相关病毒载体生产平台，在研的TESSA-AAV技术平台，实现了去质粒化的生产工艺，同时可以高效去除在生产过程中产生的副产物，极大的提高了终产物的浓度也有效的实现大批量的批次生产，突破了行业原有的能力技术壁垒，加速了行业的发展。

新芽基因CEO何春艳博士表示：“明年，新芽基因自主知识产权的杜氏肌营养不良外显子50跳跃基因治疗产品GEN6050将完成药学研究并申请临床批件，我们将与药明生基继续深化合作，充分利用药明生基高品质CTDMO服务平台，加速注册临床试验进程，早日实现药物上市，满足全球患者亟需。”

药明生基专业的法规和注册服务精英团队，能够为进入临床阶段的细胞和基因疗法开发提供符合全球监管的注册申报服务，助力开发者加速产品开发的全球化进程。

04. 行则将至 前景可期

根据ASGCT（American Society of Gene and Cell Therapy，美国基因与细胞疗法学会）的数据，截至2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1300项。预计未来十年，全球细胞和基因疗法行业将进入丰收期。

展望未来，药明生基首席执行官张幼翔博士对行业的发展充满信心：“相信在不远的将来，产业创新和突破将为细胞和基因疗法带来制造工艺上的长足进步，新一代疗法的制造将会越来越标准化、产业化、规模化，工艺稳定，成本可控，成为癌症与罕见病的首选治疗手段，也有望携手化学药、生物药联合使用，攻克更多未知的疾病。”