每到年底，医药圈最轰动的事莫过于医保谈判。2021年是国家层面进行医保谈判的第六年，也是以国家医保局作为谈判主体的第四年。与往年相比，2021年的谈判在平均降价幅度上创了历史新高；在谈判资格范围、高值药品准入和落地方式等方面也有所突破。

此次参与谈判的117个药品谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外的85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。目录外新增药品共涉及21个临床组别，其中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种。

突破：纳入高值罕见病用药

本次谈判为国家医保目录新增了7种罕见病药品，同时还有8种罕见病药品成功续约，至此，共计有治疗28种罕见病的58种药品被纳入医保目录内。

除了准入数量以外，此次谈判的突破之处更体现在高值罕见病药品的纳入。以谈判历程火遍全网的治疗脊髓肌萎缩（SMA）的诺西那生钠注射液为例，纳入医保前的价格高达70万元/针，谈判后价格降至3.3万元左右，估计降幅超过95%，再减掉医保报销的部分，患者的自负费用仅需几千元。从70万到几千元，为患者减轻了多少治疗负担不言而喻。

同为高值罕见病药品的还有武田的阿加糖酶α注射用浓溶液，用于治疗法布雷病。该药于2020年8月在中国获批上市，年治疗费用近百万，准入后的价格尚未公布，但治疗费用不会超过30万元/年。

对于罕见病用药，实现突破的关键因素还是价格。

事实上，自医保谈判常态化以来，医保方面一直很关注罕见病用药，越来越多品种被纳入，覆盖的病种也明显增加。

2020，诺西那生钠注射液也在谈判之列，但最终没有纳入。原因正如国家医保局此前在官网上答复全国人大代表的建议时所表示的：“从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，远超基本医保支付能力，无法纳入基本医保支付范围。”

此次诺西那生钠生产厂家渤健以更有诚意的价格成交，或许是新入局的有力竞争者打破了僵局——2021年6月，罗氏的利司扑兰进入中国市场，这是全球首个SMA口服药品，给药便利性较高。不过，该药通过预审后并没有进入现场谈判环节。

及时：创新药从上市到准入提速

根据《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》）的统计，近年上市的品种从获批到被纳入医保的间隔逐年缩短。

2017版医保目录调入的品种从上市到进入医保的时间在4～9年不等，平均需要54.2个月的时间，而2020年调入品种的这一时间差平均仅为21.2个月。如信迪利单抗从2018年12月上市到2019年进入医保仅用了不到一年，依达拉奉右莰醇于2020年7月上市，当年即进入医保，间隔不到半年。

毋庸置疑，医保目录的及时调整给了创新药更快进入医保的机会，提升了患者对创新药的可及性和可负担性。

但值得注意的是，有些新药获批上市时所取得的临床数据还比较有限，只得到有条件批准，而非完全批准，故存在着被撤回的可能性。这在FDA已有先例。根据官网显示，FDA在2021年已撤回7个附条件批准上市的肿瘤适应症，涉及6个品种。

那么，有条件批准的品种当年即获得国家医保谈判资格，会不会太快？

对此，业内专家表示：建议对有条件获批上市、有限受控数据上市的品种给予至少一年的真实世界研究期，以观察其安全性和疗效，之后再决定是否给予谈判资格。

落地：“双通道”管理机制

从整体的临床使用数据来看，创新药进入医保后的销售金额和使用量在短时间内即出现大幅度上升。

根据《蓝皮书》，2017年谈判药品用量增长率在2018年第一季度至2019年第一季度出现峰值，各季度同比增长率为100%～135%；2018年谈判（抗癌药专项谈判）药品用量则在2018年第四季度至2019年第四季度出现高速增长，最高达到1582%；即使在新冠疫情的影响下，2019年新增谈判药品的用量仍显著增长，在2020年第四季度达到768.6%。

但客观上来讲，部分谈判药品仍面临“进院难”的困境，这是由于“先进医保，再进医院”的模式对医疗机构快速准入和临床医生短期内广泛使用提出了更高的要求。对此，国家医保局又于2021年5月10日发布了《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》，以促进谈判药品顺利落地。

“双通道”是指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求，并同步纳入医保支付的机制。纳入“双通道”管理范围的药品，需要重点考虑临床价值高、患者急需、替代性不高的品种。

“双通道”管理目录原则上由省级医保部门根据本地区经济发展水平、医保基金承受能力和患者用药需求等方面因素确定，因此可能会存在各省目录不一致的问题。不过，根据日前国家医保局的紧急通知，要求2021年新增的67个谈判药品原则上均应纳入各省“双通道”。目前，广东、上海、浙江、广西等地已公布2022年“双通道”管理药品名单。

无论是药品的准入还是落地，均与医保基金的支付能力息息相关。受近两年疫情影响，医保基金支出增大，在这样的情况下，国家医保局仍如期开展谈判工作并纳入了许多高值药品和创新药，让患者获得很大受益，但这势必也给医保基金带来更大压力。

对此，江西省医保局待遇保障处原处长蔡海清表示：要进一步强化“基本医保+大病保险+医疗救助”的三重制度主体，同时与慈善救助、商业健康保险等协同发展、有效衔接，发挥多层次保障的合力。对于罕见病，则更需要在多层次医疗保障制度基础上进行单独的制度设计，建立汇聚多方力量的罕见病诊治专项保障基金。