苏格兰最新决定，将脊髓肌萎缩口服新药纳入国家卫生系统。

医保能否纳入最新的罕见病治疗新药，这是一个世界难题。不仅仅因为罕见病新药药价都很昂贵，其实，如何说服医保部门，让医保支付方真正理解到新药给患者带来的改善，才是焦点所在。

这不，一个口服新药进入苏格兰医保，采取的就是这样的方法。

当时，苏格兰医保支付方SMC反对将这个新药纳入国家卫生服务（NHS）系统。

在苏格兰，NHS等同于国内的公立医院，进入这个系统可以让新药低成本甚至免费供患者使用。

当这个新药，Risdiplam（利司朴兰），中文上市名为艾满欣（Evrysdi）在苏格兰医疗成本监管机构苏格兰医药协会（Scottish Medicines Consortium）面前时，这个医保审核机构的回答是，“NO”。

这并不奇怪，因为新药本来就价格昂贵，罕见病新药更是如此。

Evrysdi批准用于治疗由基因缺陷引起的罕见脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。虽然此前已经有两个新药率先上市，分别是渤健（Biogen）的Spinraza，诺西那生钠注射液和诺华的Zolgensma基因治疗，但是，对于SMA的治疗选择仍然有限。

而Evrysdi是治疗脊髓肌萎缩的第一个口服治疗药物，为这种破坏性疾病提供了在家里不出门就可以服药的全新的治疗选择。

怎样让苏格兰的医保支付方SMC不仅仅看到新药的价格，也能考虑到新药给患者带来的益处呢？

Risdiplam是由瑞士药企罗氏（Roche）和PTC疗法公司联合研发上市。2020年8月在美国率先获得批准，用于2个月及以上患有各种类型的SMA的儿童和成人患者，2021年3月在欧盟获得与英国相同的适应症，之后不久其他国家如加拿大、日本和巴西等也做出了类似的批准决定。2021年6月在中国内地获批上市（中文商品名：艾满欣）。

据了解， Evrysdi在美国的80毫升剂量规格（0.75mg/ml)售价为11,671美元，实际年治疗费用在14万至34万美元之间（服用剂量根据患者的体重）。

在国内，60mg/瓶的零售价为6.38万元，年治疗费用在80万到200万之间。因为尚未进入国家医保目录，罗氏的患者援助计划（PAP）实行了赠药计划，买二赠六，患者实际支付最高约为48.5万元一年，患者组织介绍表示。

在改变苏格兰医保机构的观点上罗氏是这样做的:

01.首先，Roche提供了保密的医保价格，同时，在一月由患者和临床医生参与（patient and clinician engagement, PACE）的一个会议上，医患双方表达的意见，有效地扭转了SMC的观点。

02.在这个极为重要的PACE会议上，患者团体和临床医生纷纷发言强调，根据他们的经验，这个新药，Evrysdi对SMA 症状上的改善让患者在许多方面减少了对家人和照顾者的依赖，这些依赖包括在日常生活活动以及夜间自我照顾的诸多方面。

03.了解了这个新药对于患者和医生的改变后，2月7日，苏格兰医疗成本监管机构SMC宣布，将利司扑兰口服液纳入苏格兰国家卫生服务（NHS）系统。

看似简单，但是，SMC的决定并不是一蹴而就。在此之前，在英国，这个口服新药首先获得批准治疗这些患者群体。其次，SMC的决定是遵循了英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的类似建议。

NICE是一个医保成本监管机构，针对新药能否进入国家卫生服务系统有着否决权。

在英格兰、威尔士以及北爱尔兰的患者，都可通过为期三年的管理访问计划，以低成本或免费获得罗氏以特殊、保密的医保价格提供的治疗。

随后在苏格兰，患者可先行通过2020年9月启动的全英国早期使用（Early Access）计划获取治疗，并将在今年3月后直接从NHS获得低成本或免费的Evrysdi治疗。

与此同时，脊髓肌萎缩患者组织SMA UK宣布，SMC将对符合服用Evrysdi条件的脊髓性肌萎缩（SMA）患者提供低成本或免费的医疗服务。

这些符合条件的患者包括：年龄2个月及以上、临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有1至4个SMN2（survival of motor neuron 2）拷贝的5q SMA患者。

Evrysdi通过增加神经运动元（SMN）的水平起作用。SMN是一种对运动神经元和肌肉健康至关重要的蛋白质，但是，SMA患者无法产生正常的SMN。

Evrysdi为口服制剂，每日一次在家中通过口服或饲管进行给药，完成治疗。

该疗法的安全性和有效性是基于正在进行的2/3期火鱼FIREFISH（NCT02913482)和太阳鱼SUNFISH（NCT02908685）试验数据所确定的。该试验共涉及221名1个月至25岁的SMA 1，2和3型患者。

结果表明: Evrysdi安全且显著改善了SMA 1型婴儿的生存、呼吸、吞咽和动作发展指标，并改善了SMA 2型和3型儿童和年轻人的运动功能。

Evrysdi的临床项目还包括两项在不同患者群体中测试该疗法的全球2期试验——珠珠鱼JEWELFISH (NCT03032172)和彩虹鱼RAINBOWFISH (NCT03779334)。

这些研究的中期数据显示，给予至少一年Evrysdi的症状前婴儿达到了与健康儿童相同的动作发展指标。而使用过其他缓解疾病治疗的60岁以下患者在使用Evrysdi后，SMN水平增加了一倍以上，并且表现出稳定的运动能力。

RAINBOWFISH试验仍在招募6周大且基因诊断为SMA的症状前新生儿。

同时，基于RAINBOWFISH试验较好的中期调查结果，罗氏正在美国向监管机构提成一项优先审评的申请，要求将该疗法使用范围扩大到2个月以下出现SMA症状前的婴儿的治疗。

参考文章：

https://www.scottishmedicines.org.uk/about-us/latest-updates/february-2022-decisions-news-release/

https://smanewstoday.com/news-posts/2022/02/11/evrysdi-available-soon-eligible-sma-patients-via-scotland-nhs/

https://www.scottishmedicines.org.uk/medicines-advice/risdiplam-evrysdi-full-smc2401/