3月22日，亚盛医药宣布，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115（alrizomadlin）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的儿童罕见病资格认证（Rare Pediatric Disease，RPD），用于治疗神经母细胞瘤。

神经母细胞瘤是一种起源于外周交感神经系统的胚胎肿瘤。该疾病是儿童最常见的颅外实体瘤，也是儿童第三常见的癌症。美国癌症协会（ACS）公布的数据显示，美国每年新增约700至800例神经母细胞瘤患者，其发病率近年来一致维持在这个水平。由于其侵袭性和转移的高风险，神经母细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%。神经母细胞瘤大多在婴儿期诊断，41%的患者在出生前3个月确诊，大多数患者在5岁时确诊，中位年龄约为18个月。

同时，神经母细胞瘤是一种高危的疾病，严重威胁着儿童患者的生命。诊断为低风险疾病的患者预后良好。然而，高危疾病患者可能难以治愈，这些患者中有很大比例出现疾病复发。尽管进行了高强度的多模式治疗，但高危疾病患者的无病生存期（EFS）低于50%，预后较差。复发或难治性神经母细胞瘤极其难以治愈，而且对于这些患者没有标准的治疗方法。

APG-115是亚盛医药自主研发的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。目前，APG-115已经在体外和体内神经母细胞瘤模型中证明了单药治疗的抗肿瘤活性。

参考资料

1. American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2014. Atlanta, Ga: American Cancer

2. Ward E, DeSantis C, et al. Childhood and adolescent cancer statistics, 2014. CA Cancer J Clin. Mar-Apr 2014;64(2):83-103.

3. Shohet J, Foster J. Neuroblastoma. BMJ. 2017 May 3;357:j1863.