多家公司能否共享基因疗法生产技术平台？

基因疗法的生产是疗法开发中的重要一环。由于基因疗法的生产程序复杂，对产品的质量要求很高，不少公司在基因疗法的生产环节上面对挑战。而且基因疗法的制造成本也是影响其可及性的重要因素。

为了降低基因疗法的制造成本，美国国会去年通过的法令让FDA撰写开发基因疗法生产平台技术的指南。基因疗法生产平台技术指的是一套通用的技术平台，它可以使用同样的生产设备，在不同时间为多家公司生产不同的基因疗法。

FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在2023食品药品法研究所（FDLI）年会上表示，在技术和立法层面上，让一家公司使用另一家公司的生产流程仍然面对多重挑战。目前，FDA正在与NIH和业界私营公司合作，标准化基因疗法的生产平台。Marks博士表示，目前FDA希望公司开发的首批基因疗法使用的是自己的制造系统。不过他也指出，开发共享基因疗法生产平台技术是未来降低基因疗法生产成本的一个方向。

让更多人用上基因疗法需要新的开发，监管和付费模式

Peter Marks博士还在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上指出，对于患者每年只有几十人的罕见疾病来说，如何让开发商有信心去开发针对他们的基因疗法是一个行业需要面对的挑战。他表示，世界各地监管机构之间更为和谐的申请和审评方式可能有助于让同一基因疗法在全球多个国家同时获得批准。在造福更多患者的同时，改善了基因疗法商业化的机会。

Marks博士同时强调了加速批准通道在细胞和基因疗法领域的重要性。对于有些神经退行性疾病，他表示：“如果我们不允许替代终点，那么开发这些产品将非常困难。”

FDA局长讲话：阿尔茨海默病、肥胖症和糖尿病领域有望迎来重大进展

日前，美国FDA局长Robert M. Califf博士在2023食品药品法研究所（FDLI）年会上的讲话中提到，在与慢性疾病的斗争中，两个领域可能发生“改变游戏规则”的变化。一个领域是阿尔茨海默病的治疗。他说：“FDA仍然在等待最终的监管申请递交，不过如果最终递交的数据与此前新闻稿中的数据相符，我们可能看到阿尔茨海默病疾病进展获得显著减缓。”此外，新的药物类型正在对肥胖和糖尿病产生重大影响，这对和它们相关的慢性疾病具有重要意义。

药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。 如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。

英文链接：https://www.fda.gov/news-events/speeches-fda-officials/remarks-commissioner-robert-califf-2023-food-and-drug-law-institute-fdli-annual-conference-05172023