创新医药作为强监管行业，从研发、上市到医保准入与市场使用，任何一项政策的改变将对行业产生深远影响。当前复杂的经济和政策环境正倒逼企业向高附加值的创新转型，需要建立科学完善的支付保障体系支持产业的高质量发展。为此，提出以下几点思考：

我国医药创新处于历史的十字路口

我国医药创新处于历史的发展机遇，批准上市新药数量占全球15%左右，本土企业在研新药数量占全球33%，已经成为全球医药创新的重要组成部分，位居全球医药创新国家“第二梯队”的前列[1]。根据中国药促会统计，2017-2022年首次批准76个国产创新药（包括1类化药、1类预防用生物制品和治疗用生物制品）。然而我国创新药产业也处于历史的十字路口。资本狂热的负面影响延续至今，“伪创新”广受诟病，投资回报率大幅下降，叠加全球宏观经济下行影响，投融资环境持续低迷；同时，部分药物本土创新药国内市场不及预期，出海受阻，多数创新药企业普遍承受国内外市场的双重压力。特别注意的是，根据近期企业年报披露，部分药品销量上升未能弥补谈判降价对净利润的影响。创新药谈判规则调整走向尤为关键，不仅是考验已连续两次降价的药品再次降价的承受力，更会影响产业对未来的预期。

创新药支付保障体系现状与国际经验

医保准入是药品上市后进入临床实践的重要环节，因此准入政策对产业影响至关重要。我国创新药的支付保障体系仍未建立，对创新产业高质量发展的支撑力度有限，主要体现了两大方面：

从创新药支付保障体系建设的完整性和“三医”联动角度，我国尚未对创新药形成全生命周期的监管闭环，上市后市场准入政策与注册监管政策的协同与连贯性有待提升。

例如，新版《药品注册管理办法》提出了4种加快注册批准程序，特别是“突破性治疗药物”“附条件批准”体现了对创新药潜在临床价值的初步认定。这类药品是否临床急需或填补空白、是否具有重大临床优势以及完善上市后监管等问题需要临床实践进一步提供证据。然而由于大多加速通道获批的创新药基于单臂试验，其在医保准入和临床使用因缺乏充足证据受到较多质疑，难以获得与“真正价值”相符的价格。产品批准后能否快速应用于临床对提高患者可及、提升临床医疗水平、完善上市后细则促进科学监管有着重要意义。国际社会高度重视注册监管政策的变化对创新战略及医疗的影响，监管成熟国家的有关部门通过加强联合以降低风险。美国社会也同样对通过加速审批通道的药品存在质疑。对此，美国医疗保险和医疗补助服务中心CMS推出试点计划，将与美国食品药品监督管理局FDA协商，通过调整快速审批程序药物的支付金额以激励药企加快完成确证性试验，并评估试验完成质量和财务影响[2]。欧盟药品监管机构EMA与HTA机构合作为药企提供非约束性建议，使申请人将特定的HTA和监管需求纳入开发计划，以同时满足监管机构和HTA机构的证据要求，以此加强政策的协同性等[3]。通过监管部门的合作与共同管理，有利于药企高质量完成监管要求、提高市场可预测性等。

从创新药评价与定价角度，我国尚未建立创新药价值评估标准和分级体系，缺乏对产业向高质量发展的激励机制。

由于创新药从注册批准到医保准入的时间大大缩短，临床证据的不确定性对评价结果带来挑战，而且尚未公布统一的评价标准和方法模型，双方对于参照药的选择、多适应症药物的定价、仅以量价挂钩不断降价等诸多问题上存在分歧，面临较大的沟通成本和谈判压力。其他国家经过多年发展建立较为清晰的评价标准和定价方式，对高临床价值的创新药赋予更高溢价，以鼓励创新和医保资金的有效利用。德国明确新增治疗价值的成本效益评估要求，将额外效益的评估结果划分6个等级且明确相应概念和标准，以此作为定价和支付的依据[4]。法国通过临床效益水平SMR评价划分4个等级，结合治疗领域和疾病程度设置不同的报销比例；对现有疗法能够改善临床获益ASMR评价形成I～Ⅴ等级，对认定为高创新门诊药品可以自主定价并获得快速准入[5]。日本对创新价值评价维度进行规定，对符合相应条件的创新药物给予类似药价格5%～120%的溢价等[6]。

建立科学合理的评价体系和明确的定价规则，更有利于药企建立明确的市场预期，进而促进高质量创新发展。

创新药支付保障体系的相关建议

党的二十大报告提出，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务，并将生物医药的创新列为我国进入创新型国家的重要标志。生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。习近平总书记在河北考察时再次强调，要把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在我们自己手中。

坚持以创新驱动引领高质量发展的指导思想，推动医保事业高质量发展的同时，建议全力推进“三医”协同治理，以临床价值为导向，加快建立形成创新药支付保障体系的监管闭环。

一是理顺创新药从注册到市场准入的监管标准和要求。建议国家药品监管机构提高审评要求和标准，及时公开药品技术评审报告，并持续完善药品上市后监管，尤其是主动开展上市后研究，对药品的安全性、有效性等进一步进行和收集确证性临床用药证据；建议医保支付方联动注册监管改革政策，协同医疗卫生部门对临床数据、证据等标准要求，提高“突破性疗法”的支付水平，激励“附条件批准”药物按注册监管要求完成确证性试验及完善准入证据；建议国家卫生主管部门进一步改革药品入院机制，加快完善临床应用指南，及时公布。二是加强相关部门联合协作，对极具临床价值的创新药或重大公共卫生需求的，建立早期沟通机制。三是完善基础信息建设，推进真实世界研究用于医保准入。

坚持充分运用市场机制促进竞争形成价格，建立科学评估标准和规则，对创新药和仿制药实行价值差异化的管理和支付方式，通过精细化医保管理引导产业高质量的发展。

一是明确创新定义，基于价值建立分级评价体系。结合治疗领域和临床治疗手段，建立科学、透明的价值评估和分级体系，区分真正有价值创新药。二是对有价值的创新药给予相应激励。通过价值评估后认定为能够带来额外价值获益的新药，给予相对恰当合理溢价。三是优化谈判规则，价格体现价值。包括制定参照药方案的遴选标准和沟通机制、多维度考量定价而非量价挂钩、合理制定价格调整降幅和频次、提高谈判规则的透明度和社会参与度等。

2018年至今，国家医保目录动态调整工作已持续5年，近期“贯彻落实党的二十大重大决策部署 着力推动医保高质量发展”新闻发布会，强调和明确了继续支持鼓励医药创新的工作方向。日前国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见，逐步优化和完善目录调整工作方案，更加注重与目录内或同治疗领域相比，药品的有效性对比。此外，《谈判药品续约规则》与《非独家药品竞价规则》将另行公开征求意见，预判国家谈判已积累了5年的实践经验，基于价值的评估方法基本形成，同样希望在后续公开意见中能够体现创新价值的分层定价体系。

综上，我国医药创新发展处于起步阶段，创新成果来之不易，需要优化鼓励创新的政策环境，以提振生物医药产业市场主体预期和信心，建立和完善中国特色的创新药支付保障体系。体系建立往往并非由某个部门独立完成，需要紧紧围绕国家创新战略，发挥有关部门协同效应。

中国医药创新促进会 政策研究中心

作者：刘子钰 助理研究员 liuzy@phirda.com

审核校对：张志娟、刘发鹏

参考资料：1.PhIRDA,RDPAC.《构建中国医药创新生态系统（2021-2025）》

2.A Report in Response to the Executive Order on Lowering Prescription Drug Costs for Americans

3.Report of the pilot on parallel regulatory-health technology assessment scientific advice

4.5.姚雯, 颜建周, 邵蓉. 典型国家创新药医保谈判准入评价标准研究及对我国的启示[J]. 中国新药杂志, 2021, 30(12):6.

6.Makoto Kobayashi, MEng, PhD .Introduction of Japanese Pricing System

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中国医药创新促进会政策研究中心设立了“构建中国特色的创新药支付保障体系”专题（简称创新支付专题），围绕医保政策和产业发展、创新药定价和支付体系、促进“三药”协同联动等内容开展研究。

●主要研究内容（包括且不限于）

（一）以创新药临床价值和社会综合价值形成价格，建立科学的价值评估和分级体系，为建立符合我国国情的创新药支付体系奠定基础（二）借鉴国际成熟经验，探究基本医保谈判机制、商业健康险对创新药保障的不足之处和制度原因，探讨建立适用于中国国情的创新药支付体系的可行性（三）优化基本医保结构空间、效率、创新药准入方式，从顶层设计出发建立符合中国国情的创新药支付体系

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