6月15日, Verve Therapeutics 宣布与礼来公司开展独家合作,重点推进 Verve 针对脂蛋白 (a) (简称“LP(a)”)的临床前“体内基因编辑疗法”。Lp(a) 水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)、缺血性卒中、血栓形成和主动脉瓣狭窄的确定且经过基因验证的独立危险因素。
根据合作条款,Verve 将获得 6000 万美元,包括预付款和股权投资。第一阶段临床试验的研究费用将由礼来公司资助。Verve 还有资格获得高达 4.65 亿美元的研究、开发和商业里程碑,以及全球净销售额的分级特许权使用费。此外,在第一阶段临床试验完成后,Verve 有权选择在 Lp(a) 计划的全球范围内共同资助和分享利润(代替收到里程碑和特许权使用费)。
简单来说,就是Verve 负责 Lp(a) 项目一期临床研发,礼来将负责 Lp(a) 项目的后续开发、制造和商业化。
值得注意的是,礼来提供的 6000 万美元资金,将使Verve现金跑道延伸至 2026 年。
verve研发管线 来源:官网
除了跟verve的合作外,5月17日,礼来全资子公司 Prevail Therapeutics 和 CRISPR 先驱 Jennifer Doudna 共同创立的基因编辑公司 Scribe Therapeutics达成高达15亿美元合作,开发针对严重神经和神经肌肉疾病的体内 CRISPR 疗法。
尽管有可用的治疗方法,心血管疾病 (CVD) 仍是全球第一大死因。全世界有数亿人患有动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)。在美国,每 34 秒就有一人死于CVD,美国每年大约有800,000 例心脏病发作,Verve 通过开发突破性的单疗程基因编辑药物来迎接这一挑战。
Verve 联合创始人兼首席执行官 Sekar Kathiresan博士说:“Lp(a) 的血液浓度几乎完全由遗传决定,不幸的是,调整生活方式和目前批准的降脂疗法的疗效甚微甚至没有。在已确诊 ASCVD 且血液 Lp(a) 升高的患者中,我们相信单疗程基因编辑药物有很大机会永久降低 Lp(a) 水平。所以我们很高兴与礼来联手,以加速这一疗法的研发。”
关于Verve
Verve是一家基因药物公司,于2018年创立,总部位于马萨诸塞州剑桥;致力于开发一种治疗心血管疾病的新方法。它的目标是通过提供一种新的治疗方法来扰乱CVD的慢性护理模式,该方法采用单疗程体内基因编辑治疗,专注于解决这种高度流行和危及生命的疾病的根本原因。