药物经济学（Pharmacoeconomics，PE）作为学科引入中国已有三十年。1992年发表在《药学情报通讯》上的《浅谈药物经济学》拉开了中国学者讨论药经的序幕[1]，2006年中国药科大学设立了药物经济学专业，开启了本土药经人才的培养体系。2017年至今6轮国家创新药医保准入谈判工作中对于药物经济学的实际应用和媒体宣传，把药物经济学“定价工具”这一维度的功能推上了巅峰。

然而，历史无数次重复一个规律——发展速度与问题积累速度正相关。短短五年之间，药物经济学科在国内的发展困境已然显现。

问题重叠，已到破局时机

一方面，药经驱动政策、又受限于政策。医保目前执行的是有限价值（QALY）下的低价目标，因此作为寻求低价的工具，药经承担了许多“必不可少的责任”、同时也背负上了“工具”的枷锁。随着资本的投入，利益相关者蜂拥而至，学术的“泡沫”却越挤越多，modeler A的模型在B手上难以复制。

药经在医保中的尴尬定位使得学界的探索逐渐走向了一条“窄”路。比如，QALY和成本的量化越来越“锱铢必较”；阈值无可挽回的收紧趋势和罕见病抗生素等争取“溢出价值”的矛盾；对照组“从空白到最经济”中的单一选择、一揽子选择究竟“与何人争论”；“谈判药真正创新比例越来越低”药经是否需要“背锅”（劣药也具有经济性的可能）……

另一方面，越来越多企业对于药经人才的配备持观望态度，或许作为“工具”之一，许多企业不明白药经人才的真正价值。许多药品报批上市注册的适应症选择限制了其价值证据的研究设计，产品生命周期的前后联动堪忧。此外，功利性人才需求和学科供给存在结构性错位。在中国药科大学药物经济学评价研究中心近年的教改调查中，企业普遍认为市场准入知识、沟通技能与谈判能力、辅助或协调多部门同事工作能力以及政策解读能力较为重要；但高校的人才培养顺序是研究设计、统计分析、预算影响分析、系统评价，政策解读能力排在靠后[2,3]。而今，企业对于药经人才的用法越来越和过去的“政务”人才趋同，加固了药经的工具属性、而非价值属性。

作为一门在公共决策中曾发挥过重要历史作用的决策性学科（药经起源于美国冷战期间建设核战避难所，后应用健康领域[4]），药经的方法论绝不仅限于医保准入，只要涉及资金分配决策的场景，药经都有一席之位，决不可故步自封、画地为牢。

追本溯源、着眼历史规律

学科是知识的出发点。药经是研究价值的产生、并依据价值进行决策的学科。

第一，价值维度不仅仅是有效性、安全性而已。行业标杆组织ISPOR（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research）自2018年开始，一直致力于将技术价值维度扩大化，并试图呼吁将其融合甚至突破CEA的框架。基于价值（Value-based）一词最早出现在2003年[5]，近二十年陆续有药经的学者开始探讨除效率之外的价值问题，并将属性梳理形成了价值框架（Value Framework，VFA）[6]，其中最著名的是ISPOR于2018年提出的value flower[7]。狭义药经中对阈值的解释是每一单位增量QALY（Quality-adjusted Life Year）的货币价值，价值货币化这一方式同样适用于其他价值属性，例如具有治愈的希望的价值（Value of Hope）已有学者对其进行意愿支付的测量[8]。价值货币化的最终形态是基于价值的定价（Value-based Pricing，VBP）[9]，这需要量化每一个属性的价值后综合形成价格，是目前学界探讨的热点。国内也有众多学者耕耘于此，但价值决策目前仍处于微芒，框架中属性量化、属性之间权衡、利益相关方权衡、决策机制和评价标准、决策规范化流程都有待探索和验证。

第二，药经具有完整的学科体系。临床研究与真实世界研究同等重要，健康测量学、循证医学、临床流行病学等与CEA模型同等重要，药经的本质是研究医药领域资源分配效率最大化，不过是在产生了医保应用场景时过于专注于学科应用而忽略了基础研究。另外，药经在我国具有专门的人才培养模式，它是设立在药学下的二级学科，吻合从研发投入、到用药证据、到准入与退出策略的完整药品生命周期，旨在解决其中价值测量体系的开发和不确定性问题。

第三，药经的应用与不同付费方与付费场景紧密相连。在美国，药经可以应用在于辅助医生帮助患者做决策[10]。近些年，医院也逐渐将药经引入医院进药的过程中，而医生辅助患者的决策仍然缺失。一个用于患者决策的案例是家庭护理和养老院护理对于卒中病人经济性[11]，由于家庭护理需要消耗巨大的家庭成员生产力，它往往是不经济的，因此药经的结果可以辅助于社区医生、患者家庭、养老部门做出理性的决策，通过提高养老院的护理质量提升卒中患者住进养老院的意愿。除了医疗部门外，药经的思维可以应用到一切资金分配的决策中去。例如，公共决策（一项政策的投入产出），甚至微观决策（个人购买决策，企业项目投入决策），在将药经思维运用到决策过程去时，明确看中的价值即为产出。

定位明确，“纵横”突破视线

药经价值主线需横纵联合——纵向延伸链条，产品价值逻辑一致；横向包容价值，探索决策应用场景。

第一，不是所有的决策问题都能够用药经思维解决（例如公平性），扩大药经学科影响力的同时不能够越俎代庖。需要跨学科的真实合作，例如药经模型基于临床的参数、真实世界用药规律、统计学方法，需要积极寻求和各个学科的合作。药经的底层逻辑是基于经济学和数学产生的“成本效果”的概念，与任何一个专业学科结合都会有特异的模型构建方法和数据，因此只有与专业学科结合才能够将药经落地应用（比如已经成熟的医学、未成熟的环境工程、政策、公共决策等）。

第二，药经回答不了自然科学的问题。药经价值决策科学是一个基于价值的资源分配系统，需要研究在怎样的场景下面应该测量和纳入哪一些价值，量化指标体系，分界分类分层，开发中国医疗卫生系统价值决策系统。例如在药物和医学的领域中，应该纳入安全性、有效性、可及性、公平性、创新等价值；在医养投入决策中，是否应该纳入老人幸福度、公平、生产力等价值；在卫健委对于健康管理的资金分配时，是否应该考虑长期的健康外推？这些场景和相关的价值都有待开发。新的场景的开发意味着药品领域的遵循临床路径的模型不再适用，并且由于这些场景极具有本土特色，会形成全新的，适应本土情况的模型和研究思路。

结语

不得不承认医保强大的购买功能，让药经这门学科被大多数人看见。此时是一个有势头积累，有学科转型需求，有危机焦虑的学者，天时地利人和的时机。借药经风靡之势，行学科复兴之实，结合学科特性，塑造除了开拓医保准入之外的另一篇蓝海。向药经价值决策科学的转变是破局路径之一。

遥想当年药经引入中国时的高瞻远瞩，到如今孜孜不倦力求突破行业上限的拳拳之心，了然矣，不懈之。

[1] 刘明恒, 马述民. 浅谈药物经济学. 药学情报通讯[Internet]. 1992 [cited 2023 Jun 6];02.

[2]唐文熙, 刘泽瑶, 马爱霞, 李洪超. 供需匹配视角下药物经济学人才质量提升路径. 中国药物经济学. 2022;17:33-38+50.

[3]唐文熙, 刘泽瑶, 马爱霞, 李洪超. 国内高校药物经济学研究生课程设计调查及启示. 中国药物经济学. 2022;17:17-21+39.

[4] Spencer A, Rivero-Arias O, Wong R, Tsuchiya A, Bleichrodt H, Edwards RT, et al. The QALY at 50: One story many voices. Soc Sci Med 1982. 2022;296:114653.

[5]Brown GC, Brown MM, Sharma S. Value-based medicine: evidence-based medicine and beyond. Ocul Immunol Inflamm. 2003;11:157–70.

[6] Zhang M, Bao Y, Lang Y, Fu S, Kimber M, Levine M, et al. What Is Value in Health and Healthcare? A Systematic Literature Review of Value Assessment Frameworks. Value Health. 2022;25:302–17.

[7] Lakdawalla DN, Doshi JA, Garrison LP, Phelps CE, Basu A, Danzon PM. Defining Elements of Value in Health Care-A Health Economics Approach: An ISPOR Special Task Force Report [3]. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2018;21:131–9.

[8] Reed SD, Yang J-C, Gonzalez JM, Johnson FR. Quantifying Value of Hope. Value Health J Int Soc Pharmacoeconomics Outcomes Res. 2021;24:1511–9.

[9] Claxton K, Briggs A, Buxton MJ, Culyer AJ, McCabe C, Walker S, et al. Value based pricing for NHS drugs: an opportunity not to be missed? BMJ. 2008;336:251–4.

[10] Lessard C, Contandriopoulos A-P, Beaulieu M-D. The role of economic evaluation in the decision-making process of family physicians: design and methods of a qualitative embedded multiple-case study. BMC Fam Pract. 2009;10:15.

[11]Chiu L, Shyu WC, Chen TR. A cost-effectiveness analysis of home care and community-based nursing homes for stroke patients and their families. J Adv Nurs. 1997;26:872–8.