近日，国家药监局药审中心（CDE）发布《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》征求意见稿，自发布之日起一个月之内面向社会各界征求意见。

前期工作中，课题组全面研究了FDA和EMA等国外严格监管机构关于去中心化临床试验（DCT）实施的指导建议，与临床试验机构以及行业多方论证DCT在我国实施的必要性、可行性以及合理性。经充分研究，鉴于在中国全面实施DCT尚未成熟，以及在罕见病研发领域实施DCT的需求最为迫切，特此提出针对罕见病药研发领域的该指导原则。

为解决罕见疾病药物研发中面临的患者人群少、分布广泛、随访频率高等关键问题，借助DCT灵活、可及的临床试验模式，不仅可以提高罕见疾病药物研发效率，优化患者体验，同时也可以更好的保护受试者。

罕见病药临床研究去中心化在2022年8月时已有相关讨论，与传统临床试验相比，DCT将临床试验从线下转移到线上，减少了患者参与临床试验的障碍，患者可与临床医生远程互动并提交信息，无需面对面接触，能为患者提供更为便捷的体验，为无法前往临床试验点的患者提供更多选择。但另一方面，DCT在中国的实践还不够，仍有患者隐私保护、知情权保护等问题需要解决。

此次指导原则中指出，在罕见疾病药物临床研发中应用DCT/DHT时，建议申办方关注以下问题：

①明确DCT各方职责和沟通渠道；

②制定有效的风险管理计划；

③DCT采用新方法、新模式，涉及受试者个人隐私保护、数据安全及其他合规问题，需在传统临床试验实施基础上，对DCT流程进行特别考量；

④在DCT的实施过程中，申办方需关注并确保所产生的数据被良好、真实、完整地记录，且可被溯源；

⑤申请人/申办方在计划将DCT元素及DHT纳入临床开发计划中时，及早与药审中心进行沟通交流，并在整体的实施过程中，与药审中心保持密切的沟通。

DCT的试验设计和DHT的应用为药物临床研发提供了全新的数字化模式。基于DCT的应用场景，指导原则给出如下建议：

①受试者招募是推进临床试验的瓶颈环节，在罕见疾病药物研发领域尤为突出，可考虑研究中心外远程招募和研究中心内采集电子源数据；

②医患互动/教育，利用DCT/DHT，研究人员可更及时、更便利地提供药物临床试验相关的教育材料，提供更频繁的医疗咨询和监测，有时可有助于减少临床试验的受试者脱落；

③电子知情同意，由于罕见疾病多发病于儿童期，因此在知情同意的过程中，采用多媒体交互模式，例如视频、音频、图表等方式，将更有利于儿童受试者的理解，帮助其充分知情；

④临床试验远程访视；

⑤试验药物的直达和回收，罕见疾病受试者地理位置分布广泛，其中包括许多儿童患者，部分患者受疾病影响而行动不便，因此药物直达（Direct to Patient，DTP）和远程药物回收对于罕见疾病患者而言是一种便捷且利于减轻受试者（包括监护人）负担的药物管理方式。